研究人员开发针对关键白血病蛋白质的阶级抑制剂

ASH1L基因制备的蛋白质在急性白血病的发展以及其他疾病中起着关键作用。然而，ASH1L蛋白对治疗靶向挑战。

现在由Jolanta Grembecka，Ph.D.和Tomasz Cierpicki，博士学位领导的研究人员团队来自密歇根大学，开发了一流的小分子为了抑制Ash1L的设定域 - 阻止白血病发育和进展中的临界分子相互作用。

使用基于片段的筛选的团队的调查结果，然后是药物化学和基于结构的设计，出现在自然通信。

在混合谱系白血病的小鼠模型中，铅化合物，称为AS-99，成功降低白血病进展。

“这项工作指出了一个新的出口途径，以促进新的治疗剂免受急性的白血病, as well as providing a new approach to further study the biological functions of ASH1L and its role in the development of the disease," says Grembecka, associate professor of pathology at Michigan Medicine and co-director of the developmental therapeutics program at the U-M Rogel Cancer Center.

该研究是她的实验室和共同高级作者Cierpicki的密切合作，生物物理学和病理学副教授。

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