研究确定儿童烟雾病的非侵入性生物标志物

烟雾是一种罕见的血管疾病，对儿童的影响特别大，因为在美国，约6%的儿童中风是由烟雾引起的。手术血管重建术是唯一的治疗方法，而且非常有效。然而，临床医生面临的挑战是:在致残性中风发生前识别新的或恶化的疾病，预测手术干预的最佳时机，以及为个别患者量身定制治疗。这些挑战在儿童中进一步加剧，他们可能不能清楚地表达症状或耐受通常用于成人患者的详细成像检查。

现在，Edward Smith，MD，Darren Orbach，MD，Ph.D的最近概念验证研究结果以及波士顿儿童医院的脑血管外科和干预中心的同事揭示了一个有希望的新的非侵入性生物标志物测试Moyamoya。这种开创性的工作，建立在血密生物学计划中史密斯实验室的肿瘤相关生物标志物的基础上，凸显了波士顿儿童的独特能力，将临床医生和科学家追求创新。

首先为Moyamoya寻找

在血管生物学项目Julie Sesen博士的领导下，该团队分析了2009年至2016年在波士顿儿童医院手术前收集的32名儿童烟雾病患者的尿液和脑脊液(CSF)样本。他们还分析了作为对照的匹配健康患者的样本。烟雾病患者有广泛的医疗记录和详细的成像研究，为科学团队提供了难以置信的丰富的临床数据，与生物标志物的发展相关。

在评估泌尿和CSF生物标志物的标本时，与对照患者相比，该团队发现来自Moyamoya患者的样品中的血管生成蛋白质的显着高程。这些包括尿生物标志物MMP-2，MMP-9，MMP-9 / NGAL和VEGF。其中，MMP-2是最佳的生物标志物，敏感性为88％，特异性为100％，总体准确性为91％。MMP-2的水平响应治疗而改变，也与血运重建的放射线照相证据相关。

为以后的护理打下基础

这些发现发表在2021年4月1日的《科学》杂志上神经内科的前沿，记录Moyamoya的预测尿生物标志物的第一次识别。“这种”床头柜和台式“研究的组合允许独特的视角以及对治疗的见解罕见疾病（如Moyamoya），“史密斯说。”生物标志物提供了一种新的非侵入性方式来推进Moyamoya的诊断和随访，同时还揭示了未来新疗法的目标。“

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