非营利组织和联邦政府超越制药公司领导阿尔茨海默病药物开发
今天在网上发表的两篇文章阿尔茨海默病和痴呆:转化研究和临床干预阿尔茨海默病协会(Alzheimer's Association)的一份杂志的研究显示，阿尔茨海默病治疗的临床试验的重点和资金都发生了重大变化。新发表的文章使人们更加关注美国食品和药物管理局(FDA)即将做出的一项决定——这项决定可能在近20年来首次为阿尔茨海默病患者带来一种新的药物疗法。
研究人员分析了clinicaltrials.gov，美国国家医学图书馆的数据库，以及由UNLV综合健康科学学院研究教授Jeffrey L. Cummings及其同事发表的五年阿尔茨海默氏症管道审查。这一结果反映了制药公司退出阿尔茨海默氏症临床试验的广泛宣传，尤其是在早期阶段人体试验联邦机构和非营利组织的出现成为增长和创新的主要驱动力。
在第一项研究中，“谁资助阿尔茨海默病药物开发?”，卡明斯和同事们发现，支持阿尔茨海默病临床试验的数量制药公司在过去五年中减少了，而由联邦政府来源和公私合作伙伴关系(PPP)支持的试验有所增加。作者观察到制药公司并没有增加他们对阿尔茨海默氏症试验的参与药物除了通过PPP进行发展外，使他们能够分摊成本和风险。而且他们大多只参与后期(第三阶段)的临床试验。
研究人员发现，临床试验的空白正越来越多地由学术医疗中心(amc)填补。在过去五年中，资产管理公司的试验增长了78%，主要由美国国立卫生研究院(NIH)和国家老龄化研究所(NIA)、阿尔茨海默氏病协会和阿尔茨海默氏病药物发现基金会(ADDF)资助，包括阿尔茨海默氏病协会的部分云计划。
“非营利组织和美国国立卫生研究院正在发挥巨大作用药物开发阿尔茨海默氏症和所有其他痴呆症，”卡明斯说。“近年来，在多次负面的临床试验后，制药公司纷纷削减开支，但同时也是早期试验的创新时期，也是对以前资源不足的想法进行重新评估的时期。我们在回顾中发现，在较新的早期临床试验中，治疗机制更加多样化，生物标志物的使用更加频繁，并且正在探索重新用途的药物——越来越多地由学术研究人员领导，并由NIH、阿尔茨海默病协会和ADDF资助。
第二篇论文《阿尔茨海默病药物开发管道:2021年》也是由卡明斯和他的同事，包括来自UNLV医学院的学生贾斯汀·鲍松(Justin Bauzon)撰写的，通过表明尽管制药公司从阿尔茨海默病中撤退，但在过去五年中，阿尔茨海默病临床试验中的药物总数一直相对稳定，从而加强了这些趋势。与2020年相比，总剂量略有增加，这是由于二期研究中增加了药物。在阿尔茨海默病的1期和2期创新药物的推动下，靶点和治疗机制的多样性也在不断增加试用．
阿尔茨海默病协会的资助、伙伴关系——包括NIA和addf——以及对联邦阿尔茨海默病研究资金的倡导，现在是阿尔茨海默病增长的主要驱动力临床试验阿尔茨海默氏症协会首席科学官玛丽亚·c·卡里略(Maria C. Carrillo)说:“我们正在努力填补制药公司撤退留下的空白，并使药物管道的前端不断增长和多样化。”
NIA现在每年分配超过30亿美元用于阿尔茨海默氏症和痴呆症的研究，而几年前只有5亿美元。“这次伟大的胜利几乎完全归功于阿尔茨海默病协会的立法努力，我们的草根倡导者，以及我们在国会的支持者，”Carrillo说。
FDA正在审查aducanumab (Biogen)治疗阿尔茨海默病。预计6月7日将做出决定。
卡明斯说:“如果制药公司看不到获得FDA批准的明确途径，他们将继续不投资于阿尔茨海默病。”“这进一步凸显了FDA目前做出决定的重要性。”
有四种药物被批准并通常用于治疗阿尔茨海默氏症的症状，再加上一种包括其中两种药物的联合疗法。目前还没有批准的药物可以改变病程或延缓疾病进展，或延缓或阻止临床衰退。自2003年以来，没有任何新药被批准用于治疗阿尔茨海默病。
这篇文章的作者说，“如果新的疗法得到监管部门的批准，更多的赞助商和资金可能会被吸引到阿尔茨海默病的研究中，加速创新。”
这两项研究得到了拉斯维加斯大学钱伯斯-格伦迪转化神经科学中心的支持，该中心致力于推进临床试验方法，以更快地为患者提供更好的治疗。
