失明40年的人通过基因治疗恢复了一些视力
周一公布的一项研究结果显示，医生首次使用一种基因疗法来恢复盲人的部分视力。
研究小组进行了基因改造视网膜神经节细胞色素性视网膜炎使视力受损的人变得对光敏感遗传性疾病,分解细胞吸收并将光转化为大脑信号。
研究人员在《每日邮报》6月刊上报道称，这位58岁的老人在戴上一种特殊的护目镜后，从完全失明到能够识别大笔记本、小书柜、玻璃杯，甚至人行横道的条纹自然医学。
匹兹堡大学(University of Pittsburgh)眼科主席、首席研究员何塞-阿兰·萨赫勒(Jose-Alain Sahel)博士说:“这是第一个报告通过光遗传学有任何改善的患者。”这种基因疗法可以使新细胞对光线敏感。
纽约市西奈山卫生系统视网膜服务负责人理查德·罗森博士称这一消息“非常、非常令人兴奋”。
“这可能对所有患有视网膜损伤致盲疾病的患者都有效，”罗森说，但他没有参与这项研究。
人类视网膜的结构可以用倒立来描述。感光的光感受器位于视网膜的最后面，而神经节细胞位于视网膜的前面，将视觉信息从光感受器通过视神经传递给大脑。
光遗传学领域涉及到细胞的基因改变，因此它们会产生被称为通道视紫红素的光敏蛋白质。
在这种情况下，研究人员利用光遗传学使神经节细胞的顶层具有光敏性，绕过了底层没有功能的光感受器。
研究人员将一种中空的感冒病毒注入该男子的眼睛，该病毒含有一种名为ChrimsonR的通道视紫红质的基因编码，这种通道视紫红质能够感知琥珀色的光。
在给他的视网膜5个月的时间接受基因改变后，他们给他安装了一套特殊的护目镜，可以将琥珀色波长的视觉图像投射到视网膜上。
萨赫勒说，这名男子必须用护目镜练习，但经过7个月的训练后，他开始自发地报告视力改善的迹象。
“大脑必须从视网膜学习一种新的语言，因为这些神经节细胞告诉大脑的不是正常活动的视网膜神经节细胞高级研究员、瑞士巴塞尔分子和临床眼科研究所(Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology)创始主任博ond Roska博士说。
测量大脑电活动的脑电图(EEG)读数显示，这名男子的大脑确实对来自眼睛的视觉输入做出了反应。
“因此，视网膜不再失明，”罗斯卡说。
研究人员警告说，这名男子的视力预计不会恢复到能够读懂或识别人脸的程度。
“要识别一张脸，你需要非常高的分辨率。用我们正在使用的方法这还不可能，所以目前我们不应该给任何人希望，他们将能够阅读或识别人脸，因为你需要非常高的分辨率，”罗斯卡说。
但罗森说，这名盲人的视力对于盲人的日常生活来说至关重要。
“这些人是完全失明的。没有什么。他们什么也看不见，”罗森说。“如果他们能发现路上的大障碍，那就太了不起了。现在，他们用一根棍子四处敲击，看看有什么挡住了他们的路。这是一小步，但对这些患者来说也是一大步。”
更多的人被注射了这个基因治疗但COVID-19大流行限制了他们前往医疗中心接受特殊护目镜训练的能力。
萨赫勒说:“因为新冠肺炎，只有这名患者得到及时治疗，才能对护目镜进行测试，并接受培训，然后被送回医院进行适当的测试。”
萨赫勒说，这名男子希望接受更多的训练，并最终在日常生活中尽可能多地使用他恢复的视力。
尽管这份报告让罗森感到兴奋，但在对更多患者进行更多研究之前，他敦促大家保持谨慎乐观。
“在这一点上，它只是一个病人，”他说。“我们不知道与其他公司合作的效果如何，这还需要进一步改进，但概念验证是非常了不起的。”
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