向第一个药物治疗一种罕见的致命的肝癌
致命的肝癌治疗方法,fibrolamellar癌,严重缺乏。药物,工作在其他肝癌不是有效的,尽管已经取得了进展在识别特定基因参与驾驶fibrolamellar肿瘤的生长,这些发现还没有转化为任何治疗。目前,手术是唯一的选择对于那些主要影响了儿童和年轻人没有前肝条件。
桑福德·m·西蒙和他的团队明白病人死于fibrolamellar无力等。“现在有需要治疗的人,”他说。所以他的团队把厨房的水槽问题和测试超过5000种化合物,已经批准的其他临床使用或在临床试验中,任何化合物是否可以用来治疗fibrolamellar。团队最终发现几类破坏fibrolamellar肿瘤的治疗细胞在小鼠体内生长。他们的发现发表在癌症的发现。
“我们决定完全不知道我们认为我们尝试一切,”西蒙说,实验室负责人细胞生物物理学。“令我们吃惊的是,我们找到了一些化合物,工作得很好。”
更快的药物发现
在一个理想世界中,科学家执行广泛的实验来确定完美的一种疾病的治疗目标,然后测试一套药物模型系统查明有前途的治疗方案选择的目标。西蒙实验室正在进行这样的实验,但这个过程可能需要数年时间,和孩子们年轻的成年人他现在生病fibrolamellar可能永远不会看到这样的劳动果实。
所以西蒙平行,加速方法。后测试一个广泛的药物图书馆fibrolamellar小鼠肿瘤细胞生长在在过去的几个月里,他的团队发现了一些小说类的治疗有效杀死肿瘤细胞fibrolamellar,和进一步的实验提供了一些分子解释为什么这些药物对疾病非常有效,直到现在,困惑医生治疗肝脏癌症。
“在这一点上我不得不告诉病人,我们没有任何的药物被证明,”迈克尔·v·奥尔蒂斯说,纪念斯隆凯特林癌症中心的儿科肿瘤学家和这项研究的合作者。“这真是激动人心,我们终于有了一些有前景的药物在临床试验中去。,因为每个不同的响应,这是特别令人兴奋的,我们有多个,我们现在可以测试相结合。”
治疗为一个
在这些初步结果的基础上,西蒙和他的同事测试了化合物在人类细胞直接取自病人肿瘤。他们能够测试药物的细胞对其阵容候选人增长他们几天后,获得的结果与观察到的细胞用了几个月的增长。
“三天之内,我们可以有治疗价值的数据,比先前的方法允许更快,“Gadi Lalazar说,教官在西蒙实验室和临床研究这项研究的第一作者。“虽然有一些后勤障碍和额外的验证是必要的,这可能是革命性的治疗某些癌症。”
研究结果表明,它可能是不必要的屏幕新抗癌药物的候选人在小鼠细胞生长在测试之前人类细胞——额外的步骤,可以花费几个月癌症研究人员。鉴于这些结果,医生也许很快就能活组织检查从病人的肿瘤细胞,这些细胞受到一群药物候选人,直到他们找到最有效的复合特定的病人,和有一个治疗计划准备在days-potentially改变精密医学的景观。
精密医学的进步
西蒙的最近的工作的灵感来自于2015年精密医学行动开始于奥巴马政府承诺将改变面对药物使用有针对性的方法,根据病人的独特的遗传组成,生活方式和环境。
“你不想给每个人一瘸一拐的你想要的准确有针对性的根据他们是否有扭曲他们的脚踝,破碎的骨头,或者只是有一个分裂,”西蒙说。
在过去的六年里,西蒙已经开发了一系列模型系统来帮助识别驱动癌症的分子,称为致癌基因。但关键应用精密医学癌症,西蒙意识到,并不是盲目地检测药物对突变或异常表达基因进行功能检查,问什么实际上药物对肿瘤产生影响的问题。
西蒙的方法的结果已经产生了第一个疗法消除fibrolamellar显示肿瘤细胞,患有致命疾病的人新的希望。
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