FDA辩护有争议的阿尔茨海默病药物的批准
美国食品和药物管理局已经批准了第一个新药治疗阿尔茨海默氏症在近20年来,在一个有争议的决定,导致该机构维护其声誉和科学。
Aduhelm (aducanumab)清除β淀粉样蛋白治疗阿尔茨海默氏症,粘蛋白在早期患者的大脑形成斑块。
它是第一个批准阿尔茨海默氏症药物为了攻击一个疑似大脑退行性疾病的根源。所有市场上其他药物控制症状,但不能减缓疾病的进展。
FDA批准Aduhelm在其“加速审批”通路,它不需要确切地证明,药物提供了一个临床效益Patrizia Cavazzoni博士,FDA药物评价和研究中心主任,周一在一个新闻发布会上说。
相反,FDA可以发出有条件批准,如果一种药物显示修改疾病中的一个关键过程,而这改变是合理可能帮助病人,Cavazzoni解释道。
“我们决定这种药物有利修改一个关键的病理过程,减少大脑中的淀粉样蛋白斑块的阿尔茨海默氏症的患者,而这改进是合理地预测药物的临床效益,“Cavazzoni说。
在给予批准,FDA背道而驰的咨询委员会专家,10的11投票反对批准Aduhelm,以及其他阿尔茨海默氏症专家,包括一些医生在医院药物的临床试验。
“FDA的决定显示了惊人的科学不但无视新药审批机构的标准,”Michael Carome博士,公共卫生研究主任公民,一个非营利性消费者监督机构集团在一份声明中说。“因为这个鲁莽的行动,该机构的信誉已经不可挽回的损害。”
但其他团体如阿尔茨海默病协会将FDA的决定誉为打开方式更广泛的慢性脑部疾病研究。
后续试验FDA批准的一个条件
“这FDA药品批准开创了一个新时代在阿尔茨海默氏症的治疗和研究,”玛丽亚Carrillo说,阿尔茨海默病协会的首席科学官。“历史已经证明我们批准的药物可以让你更加精力充沛的新类别,增加投资的新疗法和鼓励更多的创新。我们希望这是一个开始对这种药物和更好的治疗阿尔茨海默氏症。”
生原体Cavazzoni说药物的开发人员,需要进行后续测试和证明药物确实有效减缓阿尔茨海默氏病的发展。
“我们期望本研究进行及时,“Cavazzoni说。“如果临床好处是没有证实或如果不及时进行这项研究我们可以,行政过程后,退出这个疗法的批准。”
Aduhelm岩石批准之旅,与生原体关闭两个临床试验当FDA顾问委员会决定的药并不管用足以使病人有所不同。
七个月后,生原体和申请FDA批准Aduhelm出尔反尔,基于更广泛的分析显示,在高剂量药物对病人提出了一些积极的效果。
像公民团体指责机构勾结生原体促进药物尽管复杂的临床试验结果。
“FDA之间的密切合作和生原体之前和之后提交公司的营销应用aducanumab危险妥协的完整性机构的评审和最终以偏置机构评估药物贴现负试验的结果,“Carome说,要求调查的决定督察长美国卫生和人类服务。
在FDA的媒体发布会上,Cavazzoni否认生原体任何不利影响机构批准新药的决定。
”的重要组成部分我们的药品审查过程经常需要与赞助商的互动,在一个非常更是如此复杂的数据设置Aduhelm等“Cavazzoni说。”这些交互是我们工作的一个组成部分,有必要了解数据的结构,关键数据点的位置和特定的方面研究实现,可能会影响数据的解释。”
批评人士说,毒品是未经证实的
“我满意,审查小组成员之间的互动和赞助商是适当的和必要的,鉴于我们问题的数据在这个应用程序中,“Cavazzoni补充道。
Cavazzoni还感谢FDA顾问委员会的成员,建议对Aduhelm批准,说他们仔细考虑专家组的反馈。
“Aduhelm的数据集是很复杂,我们的审查已经彻底,“Cavazzoni说。“我们相信数据支持加速批准,持有该公司负责进行额外的研究证实的好处中观察到的一个试验,我们完全打算做的。”
药物的方法行动,消除β淀粉样蛋白的大脑,是一个点的阿尔茨海默氏症研究人员之间的争议。虽然淀粉样斑块是阿尔茨海默氏症的一个特征,没有药物,降低淀粉样蛋白水平已被证明有任何影响病人的大脑健康。
彼得•斯坦博士FDA的新药办公室主任在媒体吹风会上说,早期的实验性药物针对淀粉样他们的临床试验失败”,因为减少的程度可能是太小,不足以产生临床受益。”
评估收集的数据在七个不同的药物临床试验针对淀粉样蛋白,包括Aduhelm, FDA专家得出结论有“强关系的程度减少牙菌斑和临床效益改善的程度,”斯坦说。
从这个批准生原体预计将获得丰厚的利润。静脉注射毒品可能花费高达50000美元一年的患者,根据药品定价专家调查的华盛顿邮报》。
“批准aducanumab尽管缺乏证据的有效性以及证据确凿的严重伤害的风险会提高假希望数百万阿尔茨海默氏症病人和他们的家属,可能破产的医疗保险计划,因为药物的预期过高的价格,多年来阻碍其他实验治疗疾病的发展,“Carome说。
版权©2021每日健康。保留所有权利。
