基因治疗比目前对血友病的治疗更具成本效益

圣裘德儿童研究医院分析发现，在血友病基因治疗现在正在审议血友病基因治疗的成本与分配血友病B基因治疗和200万美元的价格之间的主要差距。

该研究在杂志上出现在线血液。这是第一个报告的基因治疗生产成本。

ST.Jude研究人员对几种疾病进行了开创性的，并产生了基因治疗，包括血友病B.这种遗传性出血障碍影响了30,000人，主要是男性。

分析依赖于医院的成本数据。研究人员计算了严重血友病患者的基因治疗的总患者生产，分布和五年后续随访的总成本。

"Many factors go into setting the price of new pharmaceutical drugs. Production costs are just part of the equation, and while they do not tell the whole story, they are all too often missing from the conversation," said Nickhill Bhakta, M.D., of the St. Jude Global Pediatric Medicine Department. He and Ulrike Reiss, M.D., of the St. Jude Department of Hematology, are co-senior authors.

近年来，美国处方药的高成本已成为头条新闻。研究人员希望通过披露圣·武器成本数据，分析将促进更大的透明度和基于证据的讨论，以及救生疗法应该是成本社会的疗效。

血友病B：原因和目前的治疗

血友病B是由因子IX基因的突变引起的，这可能导致危险的低水平 - 小于同名的必要凝血蛋白的1％。刮擦和颠簸是那些患有严重疾病的医疗紧急情况。

目前的治疗涉及用凝血因子替代治疗的输注在不同的配方中以防止或治疗出血。根据配方，每年的因素更换范围为约300,000至776,000美元。预防性（预防性）疗法每周需要几次输注。

基因治疗：承诺和不确定性

基因治疗旨在显着减少或消除对因素替代疗法的需求。该过程涉及因子IX基因的工作副本的单一门诊输注，持续多年的效果。开发中至少四种不同的载体递送IX基因。

“越来越多的数据显示了基因治疗在血友病中的成功降低了出血率和因子使用，这些患者的生活质量显着提高，”雷斯说。

保险公司和其他第三方付款人在决定报销时考虑治疗的成本效益，但对比较血友病B治疗的数据有限。

“基因治疗是不同的，因为与其他治疗方法不同，这是一个持久的一次性治疗，可能需要大量预付款，这是一个可以使能力似乎可疑的付款。我们的分析'重要性是它揭示了光线the many factors that could play a role in the decision-making process regarding reimbursement," said Nancy Bolous, M.D., of St. Jude Global Pediatric Medicine. She is the study's first and corresponding author.

分析

圣jude分析专注于由圣裘德和大学学院伦敦/皇家自由医院开发的实验腺相关病毒（AAV）介导的基因治疗。基因治疗是在儿童GMP，LLC上进行的，在圣裘德校区，用于患有严重血友病B的成人的临床试验。

圣裘德研究估计并比较了基因治疗的成本和成本效益，以及两种不同方法，按需和预防，从美国第三方付款人的角度来看。研究人员认为超过100种治疗情景，包括从治疗中的因素成本和基因治疗对基因治疗响应的成功和耐久性的患者的年龄。虽然结果基于血友病数据的数据，但该方法还提供了对其他新型基因疗法的未来成本效益研究的模板。

鉴于目前血友病B因子替代治疗的高成本，分析表明，即使每位患者的价格高达300万美元，基因治疗将是92％的场景中最具成本效益的治疗方法。

这些数据符合医疗保健市场中基因治疗的可能价格。基因治疗仍然是实验性的，并且尚未公布价格。关于基因的华尔街日报的2020年治疗为了血友病提到的每位患者价格为200万美元至300万美元。这将使它成为世界上最昂贵的药物之一。

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