新的研究将心脏衰竭的新型基因疗法推向了临床
贝勒医学院、德克萨斯心脏研究所和合作机构的研究正在将一种有前途的新型基因疗法推向临床，以治疗心力衰竭。
发表在科学转化医学这项研究表明，在猪心脏的心肌细胞中敲除Hippo信号通路心脏病与Hippo信号通路未被修改的猪心脏相比，该基因可导致心脏组织更新和功能改善。鉴于猪的心脏被认为是一个有价值的模型来研究人类的心脏，研究结果表明基因治疗可能对治疗人类有用心脏衰竭．
在西方世界，心力衰竭仍然是导致死亡的主要原因，导致的死亡人数超过了所有癌症的总和。目前治疗心力衰竭最好的方法是心脏移植手术但可供移植的心脏数量有限，这凸显了替代治疗的必要性。
“我实验室的兴趣之一是开发治疗方法心肌通过研究心脏发育和再生的途径，”通讯作者詹姆斯·马丁博士说，他是贝勒大学再生医学教授和薇薇安·l·史密斯教授，也是德克萨斯心脏研究所心肌细胞更新实验室的主任。
先前的研究表明，当患者心力衰竭时，Hippo信号通路的活性会增加，该信号通路可以抑制心脏修复。马丁实验室的早期工作揭示，在模拟人类晚期心力衰竭的小鼠模型中，关闭河马信号通路会导致小鼠心脏恢复泵血功能。
“受到这些结果的鼓舞，我们采取了下一步措施，测试是否将河马信号通路关闭猪心还可以帮助受伤的心脏恢复，”马丁实验室的博士后、第一作者刘世杰博士说。
这是将基因疗法应用于人类之前必不可少的第一步
在目前的研究中，研究人员在猪身上模拟了人类心脏病患者的情况，并评估了基因的影响治疗河马信号通路对心脏恢复的抑制。
马丁解释说:“患有心脏病的猪表现出的状况与你可能在心脏主动脉堵塞导致心肌梗死的人类患者身上发现的情况相似。”“在心肌梗死在猪身上，我们进行基因治疗，直接关闭猪心脏的河马。最后，我们比较了治疗和不治疗对心脏功能的影响。”
“结果让我们很兴奋，”刘说。“在我们治疗猪的三个月后，那些接受基因治疗的猪的心脏功能有所改善，显示出心肌细胞再生的迹象，纤维化或瘢痕减少，并有证据表明新血管已经形成。实验证明，这种疗法是安全的，因为猪对这种疗法的耐受性非常好。”
马丁说:“我们的发现支持了我们进行人体临床试验的目标。”“这是一种治疗人类心力衰竭的潜在变革策略。它利用心脏的愈合能力，促进心肌自我修复和改善功能，这可以对那些患有心脏病的人的生活产生重大影响心攻击。”
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