在同情使用干细胞治疗缓解肌肉萎缩症症状的研究

公布的同情使用研究的结果干细胞转化医学展示出了一些有希望的结果治疗肌营养不良与间充质干细胞(msc)来自沃顿商学院的果冻(WJ),一种物质中发现脐带。由美妙的医疗中心的医生(KMC),琴斯托霍瓦,波兰,这些WJ-MSC治疗导致显著改善在几个身体肌肉在大多数的病人,没有严重的副作用。

“政府神经迹象的WJ-MSCs争议;尽管如此,本文表明细胞疗法是一个合理的实验治疗选择,尽管合格标准治疗需要优化,“说贝亚特Świątkowska-Flis,医学博士博士,神经学家、单位主管KMC波兰中心的细胞治疗和免疫治疗和研究的领导者。

肌肉营养不良包括一组肌肉疾病引起的一个人的基因变异导致进行性肌肉萎缩和软弱。这可能最终导致死于呼吸衰竭或心肌病。

“有很多种肌肉萎缩症,每个影响特定的肌肉群,症状和体征出现在不同的年龄,不同严重程度。尽管30多个独特的基因是参与其发病机制,类似的相同的基因的突变可能导致广泛的表型,和不同的基因可能负责一个相同的表型。由于这种非均质性,药物治疗是有限的,“Świątkowska-Flis博士说。

当前选项包括支持性护理和药物。虽然类固醇药物治疗的黄金标准,他们可以有明显的副作用,其中包括体重增加、青春期延迟,行为问题和骨折。

“虽然干细胞不能解决潜在的遗传疾病,其广泛的治疗特性可能改善相关突变的后果。我们的研究描述了临床结果WJ-MSCs同情使用的患者肌营养不良在现实环境下治疗,”Świątkowska-Flis博士说。

这项研究涉及22人有不同类型的肌肉营养不良。集团也同样分为男性和女性的平均年龄是33岁。每个人收到1 - 5每疗程静脉和/或鞘内注射两门课程每两个月。肌肉力量被评估使用一组CQ测力计计算机力米。

“集团作为一个整体,我们看到显著改善在几个身体肌肉,包括四肢、臀部,肘部和肩膀,“Świątkowska-Flis博士报道。“在最成功的情况下,病人开始没有拐杖,停止康复和重返全职工作。”

虽然这些结果令人印象深刻,但医生们警告说,它还为时过早确定msc治疗肌营养不良的位置。

“例如,我们不知道治疗效果将持续多久;它可能是治疗应该周期性重复。还需要进一步的研究来优化干细胞疗法的长期的治疗方案和可能的协同与药理学药物和/或康复。尽管如此,我们相信结果谨慎的鼓励,尤其是在没有其他有效治疗,”Świątkowska-Flis博士说。

“虽然使用间充质干细胞在神经迹象是有争议的,这项研究表明,细胞疗法是一种合理的实验这个罕见的治疗选择肌肉疾病,”安东尼说,医学博士主编干细胞转化医学和威克森林再生医学研究所的主任。“没有副作用观察和数据源于本研究可能鼓励和感兴趣的。我们期待继续这项研究进一步文档临床疗效。”