用于治疗儿童癌症的小气泡

伦敦大学学院(UCL)的研究人员开发了一种新的方法来递送药物，可以关闭成神经细胞瘤中的促癌突变。在小鼠身上的研究结果显示，这种方法使用微小气泡直接向肿瘤细胞输送疗法，减少了肿瘤生长，提高了存活率。

成神经细胞瘤是儿童中最常见的实体肿瘤，约占儿童癌症相关死亡的15%。肿瘤由某些类型的神经细胞发展而来，最常见于腹部。1岁以上确诊的儿童往往对治疗没有反应，或者后来复发，这意味着迫切需要新的治疗方案。

这项研究发表在先进功能材料由全球癌症研究资助，现在提供了一种新的潜在治疗方法。MYCN是一种与预后不良相关的基因，约20%的患者被发现突变或过度活跃神经母细胞瘤用例。该基因通常在胎儿发育期间表达，并参与细胞生长和发育。成神经细胞瘤细胞继续表达过多的MYCN，导致细胞生长和分裂失控癌症细胞从死亡。

伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的研究人员现在已经找到了一种方法，通过直接向肿瘤细胞传递一种被称为siRNA的遗传物质来沉默MYCN。他们利用肿瘤周围的渗漏血管和仅在肿瘤上存在的某些特征开发了纳米颗粒(或微小气泡)细胞研究肿瘤。

绝大多数通过注射传递的纳米颗粒定位于肿瘤，并成功关闭了导致癌症的MYCN基因。治疗使肿瘤以较慢的速度生长，并延长了小鼠从癌症中存活下来的时间。

UCL GOS ICH的资深作者Stephen Hart教授说:“这些发现表明，这种通过纳米颗粒传递MYCN siRNA的方法是治疗成神经细胞瘤的一种新的潜在疗法。接下来的步骤将是开发将产量扩大到临床级别的方法，并证明这种治疗是安全的。目前的治疗方法，如手术、放疗和化疗，可以有效地去除原发肿瘤，但不幸的是，在许多情况下，肿瘤会在身体的其他部位复发，这就更难治疗了。我们希望这种疗法可以加强传统疗法，并提供一种针对治疗到这些新的肿瘤部位。”

全球癌症研究的首席执行官海伦·里彭博士说:“英国每年大约有100个家庭收到他们的孩子患上成神经细胞瘤的噩消息。不幸的是，这种癌症通常在相对较晚的阶段被发现，需要加强治疗。

“我们正在资助像哈特教授这样的研究人员，以开始新的癌症治疗方法，这项创新研究表明，投资于早期发现研究是多么重要。使用新方法，比如纳米粒子，将治疗直接送到心脏癌症是一个非常令人兴奋的研究领域。这些新结果为有效的新治疗方案铺平了道路，为患者及其家属带来了希望。”