“诱导多能性”细胞显示为一种罕见的肌肉萎缩症疗效

肌肉萎缩症描述了一个家庭的先天性疾病,导致肌肉组织的逐步丧失。整个家庭严重程度各不相同,但对许多的治疗。在最新的研究中,可以看到干细胞研究与治疗,的Hidetoshi樱井实验室展示了“诱导多能性”细胞疗法治疗的好处乌尔里希先天性肌肉萎缩症(UCMD)在老鼠身上。移植的细胞分泌胶原蛋白VI,刺激失去肌肉组织的再生。

UCMD肌肉萎缩的疾病是一种罕见的进步。患者在生命的早期症状,可以通过青春期很少独立行走。不存在任何治疗药物,患者主要是通过康复管理。

“所有UCMD COL6A1-3的病例是由于突变基因。我们正在研究补充胶原蛋白VI细胞疗法作为一个治疗,”娜娜Takenaka-Ninagawa博士解释道,一个理疗师和这项研究的主要作者之一。COL6A1-3编码胶原VI,骨骼肌的基本分子稳定。

间充质基质细胞的移植已被证明有疗效肌肉细胞UCMD的小鼠模型。众所周知,事实上,间充质基质细胞对各种疾病的治疗效果,至少在短时间内。

“现在还不清楚如果第六的好处是由于胶原蛋白的补充或效果持续多长时间,“Takenaka-Ninagawa说。

因此,她和她的同事们准备了一间充质基质细胞的选择由“诱导多能性”细胞。这些包括那些与正常COL6A1-3基因,淘汰那些COL6A1基因,这些由UCMD患者COL6A1基因的突变,因此不能产生胶原蛋白VI的健康水平。这些细胞被注入小鼠UCMD症状。

研究发现只有老鼠获得间充质基质细胞完整COL6A1-3第六高的基因显示肌肉胶原蛋白水平,减少UCMD症状,和更多的肌肉再生。相比之下,这些观察是在间充质基质细胞缺陷COL6A1基因移植。

“我们发现一个明确的相关性补充胶原蛋白VI和肌肉再生,“Takenaka-Ninagawa说。

再生是由于肌肉干细胞的激活,科学家曾发现了胶原蛋白VI。

“其他人显示证据表明补充胶原蛋白VI在UCMD细胞移植的疗效。但我们做了一个长期的观察(24周),并证实了影响持续,“樱井说。