积极的初步数据CRISPR治疗血液疾病

一个协作的研究团队,包括Stephan Grupp,医学博士,博士,细胞疗法和移植科长和医学细胞和基因治疗实验室主任费城儿童医院(切)和先锋的第一个细胞免疫疗法在儿童癌症,最近提交了初步数据,显示一个CRISPR-based基因编辑治疗遗传性血液疾病安全有效。

一次性基因编辑处理,称为CTX001,发现和发展的顶点药品和CRISPR疗法,已与transfusion-dependent 22 patients-15 beta-thalassemia和7镰状细胞疾病,提高胎儿的生产的目的血红蛋白为了纠正有缺陷的血红蛋白基因与这两种疾病有关。所有的患者显示出持续增加胎儿血红蛋白和总血红蛋白,有限的和可控的副作用相关的移植过程。

15个患者beta-thalassemia一直不输血,因为他们收到了输液。7严重镰状细胞病没有疾患患者危机,严重疼痛的急性发作,也涉及器官损伤。“我们看到在这些早期是如何转型这是镰状细胞的患者我们所看到的,“Grupp说。“我们听说是改变生活。”Until now, treatment options forbeta-thalassemia是终身的血液输血或干细胞移植。治疗的选择镰状细胞病疼痛治疗、输血和羟基脲增加胎儿血红蛋白,只有从供体干细胞移植治疗选项。

“作为我们继续,最大的问题是是否持久,“Grupp解释的实验性治疗。“到目前为止的证据表明,它是持久的时间内我们所看到的,我们只需要继续遵循病人。”

参加这些试验的患者都有自己的从外周血造血干细胞和祖细胞收集。病人的细胞使用CRISPR / Cas9技术编辑。现在CTX001编辑细胞,然后注入到患者干细胞移植的一部分,不需要捐赠或伴随的风险。病人监控跟踪CTX001影响多种疾病和安全措施。

“我认为在这个领域的细胞和基因治疗将有一般朝着基因编辑与基因插入,“Grupp说。“在这个世界上我们修改造血干细胞,我看到的是对这个运动更有针对性的方法。”

最初的发现发表在《新英格兰医学杂志》上。

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