许多阿尔茨海默病患者没有资格参加有争议的 新药的 临床试验

2021年6月，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准aducanumab治疗因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍或轻度痴呆患者。aducanumab获得批准的两项3期临床试验显示，某些不良血管事件的风险增加。尽管临床试验排除了基于高龄、某些慢性疾病和使用抗凝血药物的参与者，但FDA批准了在这些患者群体中使用该药物的禁忌症或预防措施。

在一封研究信中《美国医学会杂志》贝斯以色列女执事医疗中心(BIDMC)的医生研究人员进行了检查医疗索赔适用于被诊断为认知障碍、阿尔茨海默病或阿尔茨海默病相关疾病的医疗保险参保人。研究小组发现，这些患者中的绝大多数患有一种或多种疾病，这些疾病将他们排除在aducanumab临床试验之外，包括心血管疾病、卒中病史、使用血液稀释剂以及年龄超过85岁。

“鉴于aducanumab的广泛FDA标签，我们的发现令人担忧，”通讯作者Timothy S. Anderson说，他是BIDMC普通医学部的临床研究员和助理教授。“公众对aducanumab的讨论集中在有限的疗效和高成本但同样重要的是，要考虑到大多数阿尔茨海默病患者可能比试验中研究的患者面临更高的不良事件风险。”

Anderson及其同事分析了来自2700多万医疗保险受益人的数据，发现92%以上的阿尔茨海默病相关痴呆患者、91%的阿尔茨海默病患者和85%的认知障碍患者至少符合aducanumab试验排除标准中的一项。超过77%的阿尔茨海默病相关痴呆患者符合多项排除标准，大多数患有其他诊断的患者也是如此。

安德森说:“aducanumab的临床试验研究了相对健康的参与者，他们不能反映美国大多数老年痴呆症患者的情况。”“因此，医疗保险应考虑将aducanumab的覆盖范围限制到符合试验资格标准的患者，并需要对先前试验排除在外的高危人群进行额外的临床试验，包括对不良事件的严格研究，然后再扩大覆盖范围。”