推进治疗b细胞急性淋巴细胞白血病

领导的回顾性研究西北医学调查人员发现,嵌合抗原受体(汽车)t细胞免疫治疗药物tisagenlecleucel证明安全性和有效性在儿科患者复发和耐火材料b细胞急性淋巴细胞白血病(b细胞),即使药品不符合FDA的严格的制造标准。

研究结果,发表在血,可能有助于扩大治疗干预措施对这些病人否则耗尽了所有其他的治疗方案简娜Rossoff,医学博士,讲师的儿科血液学,肿瘤学和干细胞移植和该研究的第一作者。ob体育开户网址

“我希望这些发现将使医生感到更舒适和给病人稍微答:产品,特别是当他们否则处于困境没有其它治疗选项或非常高的毒性,“Rossoff说,他也是一个成员的西北大学的罗伯特·h·劳瑞综合癌症研究中心。

b细胞,癌症儿童中最常见的一种,是一种血液和骨髓的癌症发展的早期形式的b细胞白细胞如果不及时治疗,进展迅速。进步的治疗,包括化疗、免疫治疗和放射治疗中,5年生存率儿科患者b细胞都增加了90%。

汽车t细胞疗法、免疫疗法的一种,利用收集病人的健康的t细胞,通过这一过程被称为leukapheresis和再造工程攻击癌细胞,已被证明是特别有效的患者复发或对标准治疗的反应非常迟钝。

最近的一项临床试验发现,儿科患者复发或高风险的b细胞接受汽车t细胞疗法药物tisagenlecleucel演示了一个三个月后注入缓解率81%。具体来说,tisagenlecleucel利用病人的健康的t细胞再造工程的对抗在b细胞表面的蛋白质CD19所有癌细胞。

而从临床试验结果提示药物的FDA批准2017年,FDA的一些规范可能比需要更严格的安全性和有效性,根据作者。因为这些标准,一些tisagenlecleucel释放生产,无法满足某些标准,被认为是不合格的商业版本,或“超标”。

如果一个产品被认为是超标,医生仍然可以决定使用产品,如果没有安全问题。然而,到目前为止几乎没有公布的数据关于患者的临床结果b细胞所有曾经获超标产品,根据Rossoff。

在当前的研究中,Rossoff和他的同事们分析了回顾性数据从185年儿科患者诊断为复发或难治性b接受tisagenlecleucel超标或标准治疗tisagenlecleucel 15全美儿科临床基地。

总体而言,研究人员发现,两组人之间的存活率和毒性资料相似,证明药物的整体安全性和有效性。

在未来,Rossoff说需要更多的前瞻性研究在不同临床环境中执行创建特定的截止点,可以帮助医生更准确地确定哪些病人会从治疗中受益。

“我的目标是继续从接受这种疗法的病人收集数据,这样我们可以更好地定义关键达标之外的哪些产品不太可能是安全或有效,”Rossoff说。