干细胞研究:囊性纤维化患者可能会看到个体化治疗出现在药物筛选在一个盘子
干细胞研究人员可能很快就会有一种新的方法来识别和开发新的、个性化的治疗方法，用于缺乏有效治疗方法的囊性纤维化(CF)患者。
目前，并不是所有CF患者都能获得有效的治疗，特别是那些具有非常罕见的CF引起突变的患者。为了确定针对这些人的新疗法，从患者自身重新编程中培养出前体肺细胞(尚未完全发育的细胞)血细胞可用于筛选新药，并在其自身成熟的气道(鼻腔)细胞中验证最佳药物反应。这种“培养皿药物筛选”可以缩短CF治疗时间，提高治疗效果。
囊性纤维化(CF)是一种遗传疾病，美国每年诊断出1000例新病例(美国约有3万人，全球有7万多人患有CF)，由于持续的肺部感染和炎症以及其他器官的功能障碍，导致生活质量下降和预期寿命缩短。CF是由一个特定基因的突变引起的，该基因的2500个不同突变已经被描述，至少450个已知会导致患者患病。虽然CF的治疗方法是可行的，但对这些治疗的反应在患者之间差异很大，这取决于患者携带的特定突变以及其他遗传背景因素。
一种个性化的医疗方法，使用个体患者的组织来筛查新药在实验室中，将极大地造福于那些目前对现有药物反应不佳的患者。Christine Bear(加拿大多伦多大学病童医院)和同事的研究发表在干细胞报告利用加拿大的开放资源CFIT，在实验室中培养CF患者的组织，以一种适合高通量筛选的格式。
他们的工作产生了前体肺细胞诱导多能干细胞(iPSC)由患者的血液通过一种叫做重编程的过程制成。因此，这些ipsc -肺细胞包含特定的导致cf的突变和每个患者特定的遗传背景。ipsc前体肺细胞可以在实验室中大量生长，提供足够的细胞用于药物筛选新的高通量格式。令人鼓舞的是，ipsc前体肺细胞对化合物的反应密切地反映了来自同一患者的鼻上皮细胞的反应。研究人员预计，基于这些结果，患者来源的ipsc肺细胞将能够筛选大型药物库或mRNA等生物制剂，以帮助确定新的治疗方法，特别是对于那些无法获得有效治疗的患者。
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