寻找病毒治疗失明

一种新型计算平台由匹兹堡大学医学院的研究人员识别表现提供基因治疗的病毒载体视网膜以最大的效率和精度。

今天发表的一篇论文中描述的技术,在《华尔街日报》eLife,简化了开发工作的基因治疗方法治疗基因的致盲的疾病。节省了宝贵的时间和资源的方法加快识别合适的gene-carrying候选人能够提供治疗视网膜的影响部分以惊人的准确性。

“视力丧失对生活质量产生巨大影响。它一直名列前茅的人最大的恐惧,与癌症和阿尔茨海默氏症,”资深作者利亚伯恩博士说,眼科学助理教授皮特。“但视野恢复已进入一个新时代,许多患者第一次都得到了有效治疗。正因为如此,我们的新平台的潜力thrilling-it将使我们能够翻译紧急治疗,已经对一些病人到诊所工作更加迅速。”

尽管致盲影响视网膜被认为是罕见的遗传疾病,全世界大约在每3000人携带一份或者多份的基因导致视网膜变性和失明。几个世纪以来,许多患有遗传性失明都但保证花的一部分他们的生活在黑暗中。

现在,有几个基因疗法已经在欧洲和美国市场,还有几十个进入临床试验,希望患有遗传性失明是触手可及,但一个关键的障碍是:确保向量,或灭活的病毒携带治疗基因密码,输入准确的细胞,科学家们针对。视网膜是由成千上万的细胞排列成一系列层,所以精确瞄准向量中的特定位置,宇宙不是一个轻松的任务。

接近这个问题,研究人员开发出一种叫做scAAVengr计算平台,它使用单细胞RNA序列快速定量evaluate-among许多选择,腺相关病毒载体,或AAV,最适合的任务交付一个基因治疗视网膜的特定部分。

装甲防护评估的传统方法是煞费苦心地缓慢,需要数年,许多实验动物。它也不是非常精确,因为它不直接测量如果装甲防护不仅进入细胞,而且他们的基因疗法货物交付。

相比之下,scAAVengr使用RNA单细胞测序,检测如果货物安全到达目的地。scAAVengr,这个过程需要几个月,而不是几年。

平台的使用不仅仅局限于retina-the研究者表明,它的工作原理一样装甲防护目标识别的其他组织,包括大脑、心脏和肝脏。

“一个涨潮电梯所有的船只,我们希望这项技术推动基因疗法治疗不仅在视野恢复,为其他目的,”伯恩说。“快速发展的基因编辑和光遗传学领域都依赖于高效的基因传递,所以能够快速和战略选择交付向量将是一个激动人心的飞跃。”