杜氏肌萎缩症的golodirsen首次在人类研究显示安全性和生物活动

这first-in-human golodirsen研究显示其长期安全性和生物活动杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者。批准exon-skipping治疗的目的是使功能肌营养不良蛋白的蛋白质的生产,所述在同行评议的杂志上核酸疗法。

Golodirsen测试在回廊外显子53跳过顺从的DMD患者。他们在一个与时代进步的恶化和动态功能下降。

弗朗西斯科·Muntoni医学博士,来自伦敦大学学院,和合作者,代表SKIP-NMD研究小组进行了一个两阶段1/2试验的长期golodirsen治疗。第1部分包括一个安全检查。第2部分是168周的评估golodirsen 30毫克/公斤。主要的端点是肌营养不良蛋白的蛋白质表达和6分钟步行试验。Golodirsen显著增加肌营养不良蛋白蛋白表达16倍和外显子跳过28.9倍。3年后,6分钟步行试验仅下降了99.0米golodirsen-treated患者与对照组下降181.4米,和损失的移动发生在2 25 golodirsen-treated与5 19控制病人。

“本文提供的结果提供证据的生物活动和长期安全golodirsen DMD人口下降,支持golodirsen评估正在进行三期临床试验,”研究人员总结道。

“这些长期临床结果数据支持系统管理的焦点吗啉代寡聚物可以显著提高预期的疾病在杜氏肌萎缩症患者。”执行编辑格雷厄姆·c·帕克说,博士,运货马车的车夫和安·亚当斯儿科韦恩州立大学医学院儿童医院密歇根底特律,MI。ob体育开户网址