快速纠正遗传基因改变

赫尔辛基大学和赫尔辛基大学医院的研究人员开发了一种方法，可以精确快速地纠正培养患者细胞中的遗传改变。

该方法产生基因校正的自体多能干细胞来自不同遗传疾病患者的2-3毫米皮肤活检。校正后的干细胞在相关疾病的研究和新疗法的开发中至关重要。

科学家们基于之前在干细胞和基因编辑领域的开创性研究提出了新方法，其中包括两项获得诺贝尔奖的技术。第一项技术是诱导多能干细胞的发明，即从分化细胞中获得的诱导多能干细胞，该技术在2012年获得了诺贝尔奖。另一项技术是CRISPR-Cas9“基因剪刀”创新，该技术在2020年获得了诺贝尔奖。这种新方法结合了这些技术来纠正导致遗传疾病的基因改变，同时创造出功能齐全的新干细胞。

遗传性疾病的新治疗方法

研究人员的长期目标是生产具有治疗特性的自体细胞。使用患者自己的校正细胞可以帮助避免阻碍来自捐赠者的器官和组织移植的免疫挑战。这种新方法是由赫尔辛基生物医学干细胞中心的阿根廷博士生萨米·贾利勒(Sami Jalil)开发的，并发表在最近的《国际医学杂志》上干细胞报告《国际干细胞研究学会》杂志。

已知的遗传疾病有6000多种，都是由不同的基因改变引起的。他们中的一些人目前正在接受来自健康捐赠者的细胞或器官移植治疗，如果可能的话。

“在纠正DNA错误方面，我们的新系统比旧的方法更快、更精确，而且速度更快，也降低了不必要变化的风险，”监督这项工作的兼职教授基尔莫·瓦蒂瓦阿拉(Kirmo Wartiovaara)说。

“在完美的条件下，我们已经达到了100%的功效，尽管人们必须记住，纠正培养细胞离被证实的治疗应用还很遥远。但这是一个非常积极的开始。”Wartiovaara补充道。

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