研究发现了关于渐冻症的新见解，并指出了一种潜在的有前途的治疗策略

一项新的研究更好地理解了肌萎缩性侧索硬化症(ALS)或卢伽雷氏病(Lou Gehrig’s disease)发展背后的机制，并指出了一种潜在的治疗策略。这项工作是由马萨诸塞州总医院(MGH)希利ALS中心的研究人员领导的，并发表在《美国医学杂志》上分子神经生物学．

渐冻症是一种无法治愈的退化性疾病，它会攻击大脑和脊髓神经细胞，逐渐影响个人的运动、说话、进食甚至呼吸的能力。以前的研究表明，在细胞内产生能量的线粒体功能障碍在ALS的发展中发挥着重要作用。此外，对阿尔茨海默病的研究已经将线粒体功能的变化与一种异常形式的tau蛋白(积聚在阿尔茨海默病患者的大脑中)与一种称为动力相关蛋白1 (DRP1)的线粒体蛋白之间的相互作用联系起来。将这些信息拼凑在一起，麻省总院神经退行性疾病研究所神经表观遗传学实验室主任Ghazaleh Sadri-Vakili博士和她的同事研究了这种异常tau与DRP1之间的相互作用是否也可能促进ALS的线粒体功能障碍，以及减少tau是否可能是一种新的和有前途的治疗方法来对抗这种疾病。

研究小组发现，在渐冻症死亡患者的脑组织中，存在异常形式的tau蛋白，位于正常情况下tau蛋白不存在的位置，并与DRP1相互作用。当细胞与已故渐冻症患者的大脑组织其中含有异常的tau蛋白，细胞的线粒体分裂，氧化应激增加。重要的是，用特定的降解物减少tau蛋白逆转了这些影响，减少了线粒体碎片，降低了氧化应激。

Sadri-Vakili说:“我们首次证明，用一类新的小分子靶向tau蛋白，选择性地降解它，可以逆转als诱导的线粒体形状和功能的变化，突出了tau蛋白作为潜在的治疗靶点。”