确定最小有效剂量的基因治疗血友病
研究人员确定了最小有效剂量(地中海)临床候选基因治疗载体治疗血友病a这药理学研究,表现在一个小鼠模型,旨在支持1期临床试验的启动血友病患者,描述在同行评议的杂志上人类基因治疗。
“虽然有许多其他基因治疗项目集中在血友病,没有导致fda批准的疗法”,主编说人类基因治疗特伦斯·r·Flotte, MD。“成功的关键是开发一个向量的乘积,是足够强大,它将有效的安全剂量范围内。”
詹姆斯·m·威尔逊,医学博士,博士,从佩雷尔曼医学院,宾夕法尼亚大学和他的同事们,腺相关病毒(AAV)向量AAVhu37将人类的基因因素八世(hFVIII)血友病小鼠模型。因为他们发现hFVIII活动的所有鼠标人群服用不同剂量的向量,研究人员得出的结论是,最小有效剂量的最低剂量评估研究。活动水平建议AAVhu37-based基因治疗方法足以修改人类严重的血友病。
“我们的研究结果有力地表明,我们的基因治疗产品演示A型血友病患者的临床疗效,”研究人员。
更多信息:珍妮·a·格雷格et al,确定临床候选人的最小有效剂量腺相关病毒载体在血友病的小鼠模型,人类基因治疗(2021)。DOI: 10.1089 / hum.2021.108
期刊信息:
人类基因治疗
所提供的玛丽安Liebert公司
引用:确定基因治疗血友病的最小有效剂量(2021年12月16日)检索2022年8月20日从//www.puressens.com/news/2021-12-minimally-effective-dose-gene-therapy.html
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