老鼠干细胞促进复苏再生与一种罕见的肌肉疾病

肌肉萎缩症描述的一组疾病,导致肌肉的削弱和损失。乌尔里希先天性肌肉萎缩症是一种罕见的疾病,是基因突变的结果在一个或多个三COL6基因,导致的损失蛋白质胶原VI。患者在出生后不久开始显示严重的肌肉无力,难以呼吸没有口罩之前达到入学年龄。没有治愈的存在,所有的治疗都有症状,仅略推迟肌肉退化。

寻找新疗法治疗乌尔里希先天性肌肉萎缩症,一项新的研究从Hidetoshi樱井实验室CiRA表明系统性注射间充质基质细胞,由操纵人类“诱导多能性”细胞,可以再生肌肉在老鼠遭受疾病的部分恢复胶原蛋白VI。结果表明潜在的细胞疗法作为治疗选择。

胶原蛋白VI对肌肉细胞的完整性至关重要,和任何三个COL6基因的突变可以导致胶原蛋白的光谱VI不足。

“有证据表明在动物模型中,可以补充胶原蛋白VI间充质基质细胞移植。我们使用“诱导多能性”细胞产生足够的间充质基质细胞为了系统地恢复胶原蛋白VIfor强有力的治疗效果,“阿雅Harada博士解释道,这项研究的第一作者。

“诱导多能性”细胞的细胞疗法有吸引力,因为他们消除需要招聘捐助者。相反,他们可以被转换为间充质基质细胞用于治疗。

老鼠幼崽显示乌尔里希先天性肌肉萎缩症的症状是小比健康的同行,也有低水平的胶原蛋白VI在肌肉。研究发现,iPSC-derived间充质基质细胞移植到这些老鼠导致肌肉重量,获得更大的肌肉组织,和更好的运动机能。

符合增加肌肉是移植后的肌肉可以再生的证据。因为他们的不断使用,肌肉接受定期的磨损,这就需要再生的维护。在肌肉萎缩症,包括乌尔里希先天性肌肉萎缩症、肌肉不能再生的速度恢复磨损,导致渐进式肌肉损失。

第六以外的其他因素较高的胶原蛋白水平归因于移植的好处。

“乌尔里希先天性肌肉萎缩症导致线粒体功能障碍,导致肌肉细胞的凋亡,”原田说。

,她发现线粒体功能失调在小鼠肌肉的数量细胞移植后显著降低。

CiRA副教授樱井认为这些研究结果提供了一个基础发展细胞疗法治疗乌尔里希先天性肌肉萎缩症。

“胶原蛋白VI水平非常低和健康小鼠相比,但是他们仍然显示出积极的效果。我们的观察表明有一个关键的治疗时间窗,”他说。