基因疗法促进严重beta-thalassemia独立的输血

一种新型基因疗法促进输血独立在超过90%的成人和儿科患者transfusion-dependent beta-thalassemia,根据最近的一项发表在《临床试验新英格兰医学杂志》上。

治疗代表一个潜在的治疗患者的治疗选择必须依靠终身红细胞输血。

”这种方法提供了一个潜在的治疗患者输血依赖beta-thalassemia不需要异基因供者,这些非常令人鼓舞的结果会给病人希望,否则没有资格获得治愈他们的疾病,”詹妮弗·施耐德曼说,医学博士,副教授06女士,儿科血液学分工,肿瘤学和干细胞移植和该研究的作者之一。ob体育开户网址

亚历克西斯·汤普森博士英里每小时,前科长的儿科血液学和副主任股本和少数民族健康西北大学的罗伯特·h·劳瑞综合癌症研究中心,该研究的作者之一。ob体育开户网址

Transfusion-dependent beta-thalassemia是一种遗传性血液疾病,身体不会让一个正常的血红蛋白携带氧气到全身。这是最严重的形式beta-thalassemia,是儿童最常见的诊断。病人依赖红细胞输血和常规铁螯合他们的整个生活,可以增加发展长期不利影响的风险由于铁摄入量的增加,尽管螯合。

唯一可用的治疗方案对病人是一种同种异体造血干细胞移植,注入造血干细胞帮助重建正常血细胞的生产。然而,并不是所有的病人都会有一个同种异体捐赠者,当捐赠者人类lecukocyte antigens-proteins表明身体的免疫系统细胞,不belong-match这些病人。

治疗也可以造成严重的负面影响,如移植物抗宿主病(当捐赠骨髓或干细胞攻击收件人),长期免疫抑制或移植失败,凸显出一个可怕的需要更有效和安全的治疗干预措施。

为当前的3期临床试验,Schneidermanm和同事评估Betibeglogene autotemcel (beti-cel)基因治疗在成人和儿科患者与transfusion-dependent beta-thalassemia non-β0 /β0基因型。共有23个患者平均随访期间的29个月。

这部小说由自体造血干细胞移植治疗造血干细胞与修改。具体地说,它包含自体CD34 +造血干细胞和祖细胞转导BB305慢病毒载体编码β球蛋白基因。

“病人接受自己的收藏干细胞为制造业,发出,回国后化疗和输液的病人承认基因修饰细胞。我们的目标是,一旦细胞开始工作,正常血红蛋白产量将出现,使病人输血独立,”施耐德曼说,他也是Lurie癌症中心的一员。

随访,调查发现,91%的患者输血呈现独立,这些患者和百分之八十六的12岁以下儿童。

根据作者,而自体干细胞移植的风险确实存在由于化疗管理、移植物抗宿主病的长期风险,需要免疫抑制。

“这些数据表明,在大多数患者transfusion-dependent beta-thalassemia non-β0 /β0基因型,一次性注入beti-cel可能是治疗输血独立和实现正常血红蛋白水平附近,”作者写道。