个体化的预备药物剂量可使白血病儿童干细胞移植更安全

干细胞移植可以成为一些白血病儿童治疗的重要组成部分。防止免疫系统排斥新的干细胞是这种治疗成功的关键。为了达到这个目的，儿童预先接受一种叫做抗胸腺细胞球蛋白(ATG)的药物治疗。这种药物会削弱免疫系统，这样新的血液干细胞就能继续制造健康的血细胞。

在一项新的研究中今天发表在主要期刊上柳叶刀血液学杂志公主Máxima中心的研究人员儿科肿瘤学与威廉敏娜儿童医院的同事一起研究了ATG个性化剂量的效果。该研究由该药物的制造商赛诺菲制药公司和ZonMw资助。

卡罗琳·林德曼医生是一名儿科医生干细胞移植公主Máxima中心和荷兰乌得勒支威廉敏娜儿童医院的研究人员，以及该研究的联合主要作者之一。她解释说:“免疫系统恢复得越好移植，孩子的存活率就越高。我们怀疑，给孩子服用ATG(一种帮助准备干细胞移植的药物)剂量过高和时机不对，可能会阻碍供体免疫细胞的恢复。”

过去，ATG的剂量是根据体重来确定的。在这项新研究中，免疫细胞干细胞移植前还包括为每个孩子选择合适的剂量。新的给药方案是与Stefan Nierkens博士合作开发的，他是Princess Máxima中心的小组负责人。

一些58孩子们他们在2015年至2018年期间在威廉敏娜儿童医院或公主Máxima中心接受了干细胞移植。研究小组的研究人员之一Rick Admiraal博士将这些患者的免疫恢复和生存与之前接受标准剂量ATG治疗的儿童进行了比较。

5个孩子中有4个免疫系统干细胞移植后100天内完全康复。类似比例的患者在干细胞移植后存活了至少3年。“与标准剂量相比，这是一个明显的改善，”Admiraal说。“在那里，我们看到大约三分之二的儿童免疫恢复和三年生存率。”

Lindemans说:“正如我们所希望的那样，我们的研究结果表明，单剂量的ATG会导致更好的免疫恢复。风险在于供体的茎细胞会有更多的孩子被排斥，但幸运的是事实并非如此。因此，我们的研究表明:这种给药方法使干细胞移植更安全。”