基因治疗血友病A显示了承诺在3期临床试验

一个国际研究小组的研究发现了更多的证据表明,一个新的基因疗法可以帮助一些人在他们的论文发表在血友病a新英格兰医学杂志》上,描述了临床试验的特点和有关治疗的有效性提供数据。考特尼- Thornburg,血友病和血栓形成治疗中心,雷迪圣地亚哥儿童医院在同一期刊发表了一篇社论问题概述的血友病基因治疗的发展历史和所做的功的团队在这个新的努力。

血友病是一种遗传疾病,影响生产的蛋白因子VIII-those凝血疾病经验问题。更典型的影响男性患者因为这涉及到一个X染色体的问题。血友病是分为三类:轻微、中等和严重之分。在这个新的工作,研究人员尝试治疗血友病的男性患者严重的症状。

目前,患者血友病八世接受注资的因素,虽然有效地允许患者正常生活,治疗被认为是繁琐和昂贵的。因此,研究人员一直在研究基因治疗。基因治疗血友病一直追求20多年,但第九凝血因子VIII因子提出了更多的挑战比(与血友病B)——基因治疗,像大多数其他的,包括将一个腺相关病毒注入一个病人,启动基因转移,从而纠正问题的根源。

在临床试验中,132名男性与血友病人健康有一次性注入valoctocogene roxaparvovec,监控刚刚超过一年。研究人员发现,几乎所有的病人看到一些VIII因子水平、但不是同样的增加。一年后,88%的人水平高到足以把他们归类为轻度或任何形式的疾病。不幸的是,也有各种各样的副作用所经历过的所有的病人。大多数关于肝酶水平升高表明炎症,可能导致肝脏损害。第八因子水平也趋于平稳后第二个一年,开始下降。现在还不知道多远他们在随后几年将会下降。

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