药物治疗对患有亨廷顿舞蹈病相关舞蹈病的患者有益
UTHealth Houston研究员Erin Furr Stimming医学博士最近领导的一项国际研究表明，一种新药已被证明有助于治疗通常与亨廷顿舞蹈病相关的运动障碍，她是KINECT-HD亨廷顿研究小组的首席研究员。
休斯顿UTHealth麦戈文医学院神经病学教授Furr Stimming上周在华盛顿西雅图举行的美国神经病学学会2022年年会上首次介绍了III期随机、双盲、安慰剂对照的KINECT-HD研究的结果。
她报告说，valbenazine是一种选择性水疱单胺转运蛋白2 (VMAT2)抑制剂，尚未被美国食品和药物管理局批准专门用于亨廷顿舞蹈病，作为亨廷顿舞蹈病患者舞蹈病的每日一次治疗是安全有效的。舞蹈病是一种不自主的不规则运动，是亨廷顿舞蹈病的主要运动特征。
“我们很高兴这项研究取得了积极的结果。我们发现服用缬benazine的患者与安慰剂相比，亨廷顿舞蹈病相关的舞蹈病在统计上显著减少，”Furr Stimming说，他也是UTHealth休斯顿神经科学美国亨廷顿舞蹈病协会卓越中心的主任。“虽然舞蹈病不是亨廷顿舞蹈病患者经历的唯一症状，但它可能会造成相当大的问题，会导致饮食等日常活动受损，甚至会导致频繁摔倒。”
有趣的是，大多数舞蹈病患者没有接受治疗药物治疗Furr-Stimming也提交了一份单独的摘要，该摘要回顾性分析了Enroll-HD数据集的数据，这是一项全球观察性研究，包括四大洲的2万多名参与者。近97%的参与者被记录为舞蹈病;然而，尽管有fda批准的药物，如VMAT2抑制剂和抗精神病药和苯二氮卓类药物等超说明书药物，但这些参与者中只有36%的人服用了治疗舞蹈病的处方药。
Furr Stimming说，需要继续进行研究，以更好地了解亨廷顿舞蹈病患者舞蹈病的最佳治疗模式。
她说:“我们还没有针对亨廷顿舞蹈病的疾病修饰疗法，因此，我们必须继续专注于优化这种疾病的运动和非运动症状的对症治疗。”
亨廷顿舞蹈症是一种罕见的遗传性疾病，通常在人三四十岁时发病神经细胞在大脑中逐渐分解。大约4万美国人患有这种致命疾病，另有20万人有遗传这种疾病的风险。目前还没有治愈方法，只能靠药物治疗和身体锻炼，演讲，还有职业治疗可以帮助处理症状。
