克服耐药性的突破为血癌患者带来了新的希望

南澳大利亚州的科学家们在克服急性髓系白血病(AML)的耐药性方面取得了重大突破。AML是一种罕见的、毁灭性的血癌，大多数患者会在几年内死亡。

在血液学杂志上发表的一项新研究中血，来自南澳大学和南澳病理学癌症生物学中心的研究人员描述了他们如何发现了一种抑制癌症的方法特定的蛋白质促进对治疗AML患者常用药物的耐药性。

Stuart Pitson教授是这项研究的主要作者之一，他说这一发现可能会彻底改变AML的治疗，这种疾病最近夺去了澳大利亚足球巨星Russell Ebert和职业高尔夫球手Jarrod Lyle的生命。

“在澳大利亚，每年约有900人被诊断为AML，这是一种血液和血液的癌症骨髓其特征是被称为白血病母细胞的癌变白细胞的过度生产，”皮特森教授说。

“这些细胞排挤了正常的白细胞，使其无法进行正常的抗感染工作，从而增加了感染、低氧和出血的风险。”

SA病理血液学家副教授David Ross说，许多AML患者最初对Venetoclax有反应，Venetoclax是最近在PBS上列出的一种治疗AML的新疗法，但随着时间的推移，AML细胞对它产生了耐药性。

利用患者捐赠的大型AML活检生物库和世界领先的先进临床前模型，CCB研究人员通过调节脂质代谢在人体内，AML细胞中一种叫做Mcl-1的蛋白质被抑制，这种蛋白质促进了白血病的发生耐药性．

“这个过程使得AML细胞对Venetoclax非常敏感，而正常的白细胞不受影响，”SA病理学研究员和联合主要作者，副教授Jason Powell说。

CCB团队目前正在努力优化针对这一途径的药物，以便用于AML患者的临床试验。

“对于大多数AML患者来说，现在长期生存的机会并不比上个世纪更好，”Assoc说。罗斯教授说。

“现在，我们有机会弥补这一点。预防Venetoclax耐药性的新疗法有可能延长生存期，甚至增加一种迫切需要改善结果的疾病的治愈机会。”

急性髓系白血病(AML)约占所有癌症诊断的0.8%，每10万人中有3.7例。它可以发生在任何年龄，但更常见于60岁以上的成年人(和男性)。

在大多数情况下，病因尚不清楚，但人们认为是由于通常控制血细胞发育的一个或多个基因受损造成的。

目前的治疗方法可以有效地使患者进入缓解期，但复发很常见，只有不到30%的AML患者在诊断后存活5年。