基因治疗显示了承诺在治疗脊髓损伤的神经病变

领导的一个国际研究小组的研究,科学家们在加州大学圣地亚哥医学院,报告基因治疗,抑制目标神经细胞信号有效减少神经性疼痛没有检测到副作用的小鼠脊髓和周围神经损伤。

研究结果发表在5月5日,2022年在线问题分子治疗,代表一个潜在的新治疗方法的条件可能影响超过一半的患者遭受脊髓损伤。神经病变包括损伤或身体其它部位的神经功能障碍,通常导致慢性或衰弱麻木、刺痛,肌肉无力和痛苦。

没有异常的神经病变的有效补救措施。药物疗法,例如,通常需要复杂,持续交付的药物和与不良的副作用,如镇静和电动机的弱点。阿片类药物可能是有效的,但也会导致增加宽容和误用或滥用的风险。

因为医生和研究人员能够定位的精确位置脊髓损伤和神经性疼痛的起源,有很多努力开发选择性的治疗目标受损或脊髓段受损神经元的影响。

近年来,基因治疗被证明是一个越来越有吸引力的可能性。在最新的研究中,研究人员注入了一种无害的腺相关病毒携带一双转基因产品编码γ-氨基丁酸或GABA小鼠坐骨神经损伤和重要神经性疼痛。GABA是一种神经递质,神经细胞之间的街区的冲动;在这种情况下,疼痛信号。

transgenes-GAD65交付和表达式和VGAT-was局限于小鼠坐骨神经损伤的面积,因此,没有检测到的副作用,如电动机的弱点或失去正常的感觉。GABA的的生产转基因导致可衡量的抑制疼痛信号的神经元的老鼠,至少持续2.5个月后治疗。

“临床可接受的先决条件之一antinociceptive (pain-blocking)治疗是影响很小或没有副作用,如肌肉无力、一般镇静或耐受治疗的发展,”马丁资深作者说马沙拉白葡萄酒,医学博士,教授,加州大学圣地亚哥分校医学院的麻醉学。

“单一治疗的发明提供了持久的治疗效果也是非常可取的。这些发现表明都是一条前进的道路。”