新的ALS药品批准在加拿大虽然仍在FDA审查

神经紊乱的实验性药物ALS批准周一在加拿大,但治疗的持续评估由美国食品和药物管理局已经质疑其有效性。

加拿大卫生部批准的一个条件Albrioza位于马塞诸塞州(AMX0035)要求药物制造商Amylyx药品后提供更好的证据表明,治疗是有效的。包括验证“这种药物的临床好处”数据从一个正在进行的三期临床试验将在2024年结束,额外的药理研究和定期安全报告。

“近十年来,我们一直致力于创造更有意义的时刻对ALS患者和他们的家庭。我们是兴奋与加拿大卫生部批准Albrioza的决定条件。Albrioza是一种治疗,证明…统计学意义,临床上有意义的影响函数,单独或除了现有的肌萎缩性侧索硬化症的治疗方法,”贾斯汀克利和约书亚·科恩,首席执行长Amylyx的创始人,在一份公司声明中表示。

肌萎缩性侧索硬化症(肌萎缩性脊髓侧索硬化症)也被称为卢伽雷的疾病经常导致死亡后两到五年内诊断。只有两个在美国批准了肌萎缩性侧索硬化症药物:利鲁唑,可延长生存了几个月,和药物不良反应,能减缓疾病恶化了33%,纽约时报报道。

今年早些时候,FDA审查药物的说这是安全的,但证据不足它帮助患者延长生命或放缓等重要功能的丧失肌肉控制,说话或呼吸没有援助,次报道。

三月结束投票,一个独立的FDA的顾问小组得出的结论Albrioza不准备批准机构。FDA最近延长了期限为最后决定9月29日从Amylyx评估额外的数据。

有迫切需要有效的肌萎缩性侧索硬化症的治疗方法,但是当谈到Albrioza,“这是不幸的,但未满足的需求的大小不匹配质量的证据到目前为止,“g·亚历山大·迦勒博士,FDA的独立顾问小组的一员,告诉次。

“批准在加拿大只会进一步增加FDA所面临的压力,规则良好和批准这个产品,“但FDA仍应等待3期临床试验的结果,表示亚历山大,一个内科医生和流行病学家在巴尔的摩约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院的。

上个月,38个美国医生治疗ALS患者了信FDA敦促它批准药物。最近几周,运动批准的药物产生了超过6000封电子邮件要求FDA批准的药物,根据ALS协会。

Albrioza Amylyx资助的研究,但ALS协会贡献了220万美元上调到2014冰桶的挑战。

“我们预计,美国人患有肌萎缩性侧索硬化症将尝试访问Albrioza在加拿大,就像我们听过的报道人们想买亚马逊的成分,“Calaneet红晶石,ALS协会的总裁兼首席执行官,告诉次。

安琪拉博士其全称,ALS全球卓越中心的主任蒙特利尔神经学研究所,世界卫生组织已收到从Amylyx费用的服务咨询委员会表示,美国病人将在加拿大合法能够接收Albrioza规定如果从加拿大获得加拿大的医生和药店。然而,他们不会有资格获得保险责任范围在加拿大的公共或私人的系统。

Amylyx Albrioza尚未公布价格,次报道。

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