儿童t -急性白血病新的有效联合治疗方法

急性淋巴细胞白血病(ALL)是儿童最常见的癌症。起源于早期T系细胞的T-ALL型白血病的预后比b系ALL差。复发的T-ALL预后非常差，迫切需要新的治疗方法。芬兰坦佩雷大学医学与健康技术学院、马萨诸塞州综合研究所和哈佛干细胞研究所的一项联合研究发现了一种新的药物组合，可以有效对抗T-ALL。

这一发现是基于坦佩雷大学研究小组先前的一项发现，即发现一般酪氨酸激酶抑制剂达沙替尼在大约三分之一的测试患者样本中有效。

在白血病的治疗中，单一药物的疗效通常会很快消失，因此新的研究寻找药物组合这将增强与达沙替尼的协同作用。这就是temsirolimus的情况，这是一种抑制平行信号通路的药物。两种药物联合使用在根除斑马鱼和白斑鱼的白血病细胞方面更有效人类疾病比使用单一药物要好。

“在这项研究中，我们开发了一种新的药物筛选方法，用于快速评估斑马鱼白血病样本中的药物反应。在这个筛选中，发现了一种有效的药物组合，后来通过几种细胞系模型、患者样本和在小鼠中生长的人类白血病证实了这一点，”该研究的第一作者萨拉·劳卡宁博士说。

“这是一个长期的项目，花了四到五年的时间，因此，我们现在了解了这些药物的作用机制分子水平上在T-ALL中，”劳卡宁补充道。

在项目期间，她作为客座研究员在波士顿马萨诸塞州总医院病理学部与David Langenau教授的研究小组一起度过了六个月，并与他们一起进行了该项目。她与博士亚历山德拉·维罗索进行了广泛的合作，亚历山德拉·维罗索是朗格瑙团队的研究员，也是这项研究的共同主要作者。

“这是一种很有希望的治疗T-acute的新方法白血病。下一步是把这个发现带进临床实践早期复发或难治性疾病患者临床试验坦佩雷大学和Tays医院癌症中心的研究主任Olli Lohi博士说。

“精密治疗的发展是缓慢的，需要对引起和维持疾病的分子机制有准确的了解。在这里，我们利用了T-ALL细胞对某些信号通路的特定依赖性，达沙替尼和替西莫司联合关闭了这些信号通路，”Lohi说。

这项研究发表在血。

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