研究表明,肿瘤基因组分析小儿肿瘤可以提高临床护理
分子肿瘤的一项研究结果分析在年轻患者显示率高的基因改变可能影响临床护理,包括与匹配,明确诊断和治疗精度抗癌药物。
报告在自然医学dana - farber波士顿,研究人员从儿童癌症和血液疾病中心说实体肿瘤的分子分析发现临床上重要的遗传变异在298年,或者345年的6%儿科患者。在240名患者,癌症相关的基因“指纹”或模式的变化肿瘤的DNA可以用于选择一个目标,精密治疗匹配这些改变。这些患者中,有200名符合条件的匹配药物治疗。
靶向疗法用于治疗29例,24%的患者对靶向药物或有经验的一个持久的临床受益。此外,这一过程被称为新一代的分子检查sequencing-clarified 17个病人的诊断分类。
“通过提供一个更准确的诊断或识别靶向治疗、分子肿瘤分析显著影响我们提供的护理。结果是癌症治疗更有效和,在某些情况下,更少的副作用,”凯瑟琳·a . Janeway说,医学博士,MMSc,高级医生,波士顿丹娜-法伯/儿童癌症和血液疾病中心主任,临床基因组学、儿科和丹娜-法伯癌症研究所副教授,哈佛医学院。ob体育开户网址
的正在进行的研究称为增益/ iCat2, 12个中心在美国进行评估的临床影响小儿实体肿瘤的基因组测序,这通常比执行要少得多成人患者中实体肿瘤。在成人中,肿瘤分析建议在国家实践指南帮助诊断和治疗。但没有这样的指导方针或保险决策在儿科使用肿瘤分析固体肿瘤的恶性肿瘤和一些临床试验分析包括年轻的癌症患者。
小儿实体肿瘤,都是少得多的成年人,和大型基因改变的研究很难进行。事实上,有59不同肿瘤类型影响癌症的病人在本研究中,一些是如此罕见,它们只有一个病人的影响。小儿肿瘤也往往比成人更少的基因突变,所以有更少的药物,而且更少的药物可用目标的目标。最终的结果是,大多数儿童实体肿瘤治疗与标准化疗或放疗而不是精度药物代理。
目前的研究是一个前瞻性观察性队列研究由Janeway和阿兰娜j .教堂,医学博士,副主任分子在波士顿儿童医院儿科病理和凯瑟琳·a . Janeway,医学博士,主任MMSc临床基因组学在波士顿丹娜-法伯和儿童。Janeway一直致力于把个性化、分子靶向治疗儿童癌症。Janeway第一个研究的结果,称为个性化的癌症治疗(iCat),发表在2016年和显示,使临床基因组测序儿科肿瘤学实践是可行的。Janeway和他的同事正在进行一项后续研究,基因组评估改善小说疗法(获得)财团,iCat2研究。
研究参与者被患者肿瘤复发/难治性或高风险non-brain 30岁或更年轻;诊断的平均年龄是12年。研究人员进行有针对性的下一代DNA测序OncoPanel测试在一个或多个从每个患者肿瘤样本,与一些样品进行RNA序列。分析的基础上,创建一个综合报告,发送给医生。这允许医生为病人制定计划,考虑肿瘤的基因变化检测与匹配相关药物取得了成功在实验室或在诊所等患者的肿瘤。这项研究跟踪每个病人,以确定治疗计划的影响病人的结果。这项研究的主要目的是观察如果肿瘤靶向药物治疗分析和匹配影响整体的生存。
分子靶向治疗的建议(MTT)从先前的iCat研究基于数据返回到240年的345名患者的肿瘤有至少一个基因。其中,200名患者的资格评估肝癌和收据和应对,活着,有完整的随访数据。九十六的病人不会将考虑靶向治疗,因为他们接受一线治疗,没有cancer-directed系统性治疗随访期间,或没有匹配的靶向药物。
七个病人收到匹配的靶向治疗可衡量的重要反应治疗。六的肿瘤治疗方法是匹配的基因融合。融合基因是细胞内形成当一块脱落并连接到另一个染色体,染色体导致破碎的DNA片段融合在一起,形成一个全新的基因。这些基因产生融合蛋白,可引起细胞生长失控,形成肿瘤。
“小儿肿瘤基因融合是非常重要的,”教堂说。“这是一个激动人心的时刻,因为有如此多的新药物,可以针对这些融合,我们有新的测试,可以可靠地检测到它们。”
教会和Janeway希望他们的工作将有助于使基因组分析新的或复发的儿科的护理标准实体肿瘤可补偿的保险公司,因为它是成年人。
“我们知道有病人没有获得这些测试,因为它们不报销,“教会说。“我们希望扩大获得分子剖析每一个实体瘤的孩子。”这项研究是由:温迪精度对孩子锅质量挑战团队;4 c FundLamb家族基金;C&S批发零售商和C&S慈善机构和亚历山德拉·辛普森儿科研究基金。
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