免疫治疗靶向引起白血病复发的细胞
Weill Cornell研究人员的一项临床前研究显示，基因工程的免疫细胞成功地靶向了可能导致一种血液癌急性髓样白血病（AML）复发的特定癌细胞，并证明在该疾病的动物模型中被证明有效。药物。现在在第1阶段临床试验中对新的细胞疗法进行了测试，最终可能会帮助AML患者保持无癌症。
在4月28日发表的研究中自然通讯，研究人员使用了一种方法免疫细胞被称为T细胞的指示可产生称为嵌合抗原受体或汽车的蛋白质，从而使T细胞能够识别癌细胞上的特定标记。在这种情况下，汽车是与CD123分子结合的受体白血病干细胞，使T细胞能够寻找并攻击癌细胞。
“白血病干细胞是对标准化学疗法药物有抵抗力并可能导致疾病复发的白血病细胞的子集，” Co -Senior作者Monica L. Guzman博士说，血液学和医学肿瘤学分区药理学副教授以及Weill Cornell Medicine的Sandra和Edward Meyer癌症中心的成员。“ CD123是在白血病干细胞上发现的标记，我的实验室一直在设计小鼠模型来测试新的CD123靶向抗白血病疗法。”
尽管有有效治疗AML的有效疗法，但即使达到完全缓解后，大多数患者的疾病最终也会复发。通过工程T细胞表达针对CD123的汽车，Guzman博士和她的同事希望摆脱患者的任何剩余白血病干细胞。CAR T细胞是一种有吸引力的抗癌疗法，因为它们可以在实验室中大量生长。
Guzman博士说：“在这项研究中使用的UCART123细胞的CAR T细胞具有几个非常重要的特征。”“它们针对白血病干细胞标记，它们来自健康的供体，并制造为'架子''，并在需要时为患者准备就绪，它们的设计专门设计以最大程度地减少毒性，可以消除它们。在过度增殖的情况下，使用称为利妥昔单抗的药物。”
当团队在AML小鼠模型中测试UCART123细胞时，他们发现该治疗有效地消除了白血病细胞并长期生存。科学家还设计了一种超敏感的监测策略，以检测任何残差癌细胞并评估UCART123细胞的持久性。最后，他们证明UCART123细胞具有针对的特异性白血病细胞，对小鼠正常血细胞的毒性最小。
临床前的结果导致了1阶段临床试验测试UCART123的UCART123在美国的多个部位（包括Newyork-Presterian/Weill Cornell医疗中心）的复发/难治性AML患者。审判首席研究员兼高级合着者盖尔·罗布兹（Gail Roboz）博士说：“这些实验室数据强烈支持正在进行的临床试验。”。
“临床前研究建议UCART123细胞在靶向AML方面具有很高的选择性和特异性，我们预计Guzman博士实验室中开发的技术将帮助我们监测接受UCART123治疗的患者，并优化了他们成功的可能性，” Roboz博士说。血液学和医学肿瘤学系医学教授和Weill Cornell Medicine的Meyer癌症中心成员。
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