脐带血细胞可以安全地注入患有脑瘫的兄弟姐妹体内
澳大利亚的一项首次研究发现,从婴儿的脐带中收集和储存细胞,然后将其移植给患有脑瘫的兄弟姐妹是安全的。
这项临床试验由默多克儿童研究所(MCRI)领导,发表在Cytotherapy,表示脐带完全匹配血一个孩子的细胞可以安全地注入患有脑瘫的兄弟姐妹体内。这项研究由脑瘫联盟研究基金会和细胞护理脐带血银行资助。
只有1例与该研究相关的严重不良反应报告,而12名参与者中有6例出现轻微不良反应。不良反应均在院内有效治疗。
默多克儿童医院的研究员Kylie Crompton博士说,虽然脑瘫无法治愈,但脐带血细胞有改善的潜力脑损伤以及大肌肉运动功能因为它们能够激活修复过程并使人体的一些组织再生。
她说:“我们的研究发现,向脑瘫儿童注入匹配的兄弟姐妹脐带血细胞是一种相对安全的手术,但应该只在有设施的三级医院进行,以治疗罕见的不良反应。”
I期临床试验的12名参与者,年龄在1-16岁之间,来自澳大利亚各地,他们接受了兄弟姐妹的脐带血细胞,并在输注后随访了12个月。
经过一年的监测,大多数参与者表现出典型的脑瘫儿童的发育进展。三个月后,有三个儿童的大肌肉运动功能得到改善。一年后,任何变化都不那么明显。
克伦普顿博士说,大肌肉运动能力改善最大的是在年幼的孩子他们的大运动技能潜能还没有达到预期的90%
她说:“这表明,干预可能在生命的最初几年更有效。”为了弄清这是否属实,我们和其他研究人员正在计划进行更多的试验,以更好地了解这些影响。”
脑瘫是由于在子宫内、出生时或生命最初几年时发育中的大脑受到损伤而引起的。全世界每1000个活产儿中就有2个患有这种先天性疾病,使其成为儿童时期最常见的身体残疾。在澳大利亚,每20个小时就有一个孩子出生时患有脑瘫。
默多克儿童学院的教授Dinah Reddihough说,这一发现为建立使用脐带血治疗脑瘫的安全性和可行性奠定了重要的基础。然而,并不是所有患有脑瘫的儿童都有完全匹配的兄弟姐妹细胞。
“研究一种适用于更广泛的脑瘫群体的细胞产品,而不仅仅是那些有匹配的兄弟姐妹并储存了脐带血的人,是重要的下一步,”她说。
“还需要进一步的研究,以调查不同形式的脑瘫是否更适应脐带血细胞输注后的变化,需要多少细胞剂量,以及多剂量是否会提供更好的结果。”
夏洛特在两岁的时候被诊断为脑瘫,不能抓住一个水瓶还是用笔、口头交流,她还没有迈出第一步。参加试验后,母亲劳拉·韦斯特说,这就像“一个电灯开关被打开了”。
然而,劳拉说夏洛特的发育进程在注射后随着时间的推移有所放缓。
在怀小女儿艾玛的时候,劳拉决定从她的脐带中收集和储存细胞,然后将它们移植到夏洛特身上。劳拉访问了细胞护理中心为脑瘫儿童的兄弟姐妹收集和储存脐带血的项目。免费程序保证了这些干细胞经过全面审核和政府批准的方式收集,以便在澳大利亚未来的临床试验中使用。
劳拉说,夏洛特现在7岁了,在开始细胞输注后,变化非常明显。
她说:“在注射之前,夏洛特的发育和进步是相当静止的,然后我们看到了这种明显的差异。”
“一开始很惊人,然后就开始稳步改善。夏洛总是用管子喂食,但很快就学会了用瓶子喝水。我们从来没想过她能正确地握铅笔,但突然间她就能正确地握了。
“她从靠枕头支撑身体变成了坐着、站着、跑着。看到她如此独立,能够自己做这些事,我感到很欣慰。夏洛特的变化速度是如此明显,但现在她的发育已经放缓到婴儿的步伐。
“我们很高兴研究人员将继续工作,看看干预是否会在生命的最初几年更有效,这将给其他家庭带来希望。”
悉尼大学脑瘫联盟脑瘫研究主席纳迪亚·巴达维教授说,这是一项具有里程碑意义的研究,它让人们对脐带血细胞有朝一日可能被用来改善患有这种疾病的儿童的生活有了新的认识。
她说:“我们感谢参与这项研究的孩子和他们的家人,他们帮助为未来的许多试验铺平了道路。”
“在脑瘫联盟,我们致力于开展研究,使脑瘫患者和他们的家人受益。通过调查我们的社区,我们知道脑瘫他们的家人希望对潜在的治疗方法进行更多的研究,而这项研究是在证明使用脐带血的安全性方面向前迈出的重要一步细胞在澳大利亚的医院里。”
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