FDA批准首个用于-地中海贫血的细胞基因疗法

美国食品和药物管理局批准了Zynteglo (betibeglogene autotemcel)，这是首个以细胞为基础的基因疗法，用于治疗需要定期输血的成人和儿童乙型地中海贫血患者。

Zynteglo是一种一次性、单剂量基因治疗产品。每一剂Zynteglo都是使用患者自己的骨髓干细胞定制和制造的，这些骨髓干细胞经过基因改造，可以产生功能性的β -珠蛋白。该申请被授予罕见儿科疾病券，以及优先审查、快速通道、突破性治疗和孤儿指定。

批准是基于两项多中心临床研究。在41名接受Zynteglo治疗的患者中，89%的患者实现了输血独立性，即至少12个月不需要任何红细胞输血而维持预定的血红蛋白水平。Zynteglo最常见的不良反应包括血小板和其他血细胞水平降低、粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发烧、脱发、流鼻血、腹部疼痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲减退、色素沉着紊乱、瘙痒。

考虑到潜在的风险血癌与这种治疗相关的是，接受Zynteglo的患者应该对他们的血液进行至少15年的监测，以寻找癌症的证据。FDA表示，患者也应该进行监测过敏反应服用Zynteglo和血小板减少和出血。

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