新的治疗多发性硬化症显示承诺在审判

实验抗体治疗多发性硬化可以减少症状发作了一半,而一个标准的治疗,一项新的临床试验发现。

药物,称为ublituximab,一个标准的口服药物治疗女士在减少病人的relapses-periods新的或恶化的症状。它也证明了更好地防止炎症损伤的大脑区域。

Ublituximab女士没有批准治疗;美国食品和药物管理局正在审查试验数据,预计今年年底做出决定,根据制药商TG疗法。

ublituximab如果得到批准,将成为最新的一群新疗法称为anti-CD20单克隆抗体女士:实验室设计目标特定的抗体免疫系统细胞驱动女士的过程。

这项新发现提供更多证明病人利益的方法,根据专家没有参与这项试验。

“这是革命吗?不。但这是进一步证实临床受益于针对这一人群细胞在血液里,”劳伦·克虏伯博士说,纽约大学Langone的多发性硬化症综合保健中心在纽约市。

女士是一种神经性紊乱,通常出现在20到40岁之间。它造成的误导对人体自身的免疫系统攻击髓鞘——保护鞘周围神经纤维的脊椎和大脑。根据损伤发生,症状包括视力问题、肌肉无力、麻木、平衡和协调困难。

大多数人的女士复发缓和症状爆发一段的形式,然后放松。随着时间的推移,疾病变得更加稳步进步。

免疫系统细胞B细胞似乎扮演一个特别关键的角色在推动女士所以近年来的发展单克隆抗体耗尽B细胞的血。一个名为ocrelizumab (Ocrevus),2017年在美国被批准。第二个,ofatumumab (Kesimpta)在2020年转变。

这两个抗体消耗由目标蛋白质在细胞B细胞称为CD20。Ublituximab有相同的目标,但它的设计更有效的杀死B细胞,劳伦斯•斯坦曼博士说,首席研究员在新的审判。

试验没有比较ublituximab对现有anti-CD20抗体,强调斯坦曼,斯坦福大学的神经学教授。所以不知道是否这是或多或少有效。

但潜在优势的新抗体,斯坦曼说,它可以迅速实施。

Ocrevus和ublituximab要求病人去输液每六个月的医疗设施。但Ocrevus注入大约需要三个小时,而ublituximab可以给定一个小时。

与此同时,Kesimpta完全避免输液。它在家里一个月一次,使用一个auto-injector。

“不同的人有不同的解决方案,”斯坦曼说。“我认为这总是好的选择。”

研究结果,发表在8月25日新英格兰医学杂志》上女士,是基于超过1000患者,复发缓和形式。一小部分有二次进步女士,第二阶段的疾病复发缓和年遵循。

大约有一半被随机分配到ublituximab注资,而另一半的口服药物Aubagio (teriflunomide)。

在96周,ublituximab患者可能有一半relapse-with平均年增长率略低于0.1,几乎与0.2 Aubagio患者。核磁共振扫描,他们表现出更少的炎症的大脑区域。

B细胞负责生产抗击感染的抗体。所以b细胞耗竭的一个主要安全问题,它可以让人们更容易受到感染。这个试验的情况是:5%的ublituximab患者出现了一种严重的感染,包括肺炎、Aubagio病人的3%。

有许多药物批准治疗但克虏伯女士说一些最近的研究显示,患者更好的长期当他们得到“高效”的药物,包括anti-CD20抗体对比与(老药的效果。

斯坦曼,早些时候高效治疗开始时要好。

“我的哲学是,如果保险将覆盖它,硬性把疾病,”他说。

这就带来了成本的现实世界的问题:CD20单克隆抗体是昂贵的;当前列表价格Ocrevus每年约为68000美元,根据制药公司基因泰克。

经常,克虏伯和斯坦曼说,药物治疗决策取决于哪些病人的保险计划。

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