尽管数据可疑，渐冻症药物获得FDA批准
一种备受争议的治疗卢伽雷氏症(Lou Gehrig’s disease)的药物周四在美国获得批准，这是患者期待已久的胜利，可能会再次引发人们对政府审查实验性药物背后的科学严谨性的质疑。
食品和药物管理局批准了药物该研究是基于一项小型中期研究的结果，在这项研究中，患有使人衰弱的疾病的患者似乎进展得更慢，存活时间更长几个月。通常情况下，FDA需要两项大型研究或一项具有“非常有说服力”的生存结果的研究才能获得批准。
FDA神经内科药物主管比利·邓恩博士在一份声明中说:“这项批准为ALS提供了另一种重要的治疗选择，ALS是一种目前无法治愈的危及生命的疾病。”
这种名为Relyvrio的药物是美国批准的第三种药物肌萎缩性侧索硬化症这种疾病会破坏行走、说话和吞咽等基本功能所需的神经细胞。美国大约有2万人患有这种疾病。
FDA的审查已经成为有关该监管机构的更广泛辩论的引爆点，包括在审查治疗致命疾病的药物时应该有多大的灵活性，以及它应该给予患者和其他外部声音多大的重视。
加州大学旧金山分校(University of California San Francisco)渐冻人症专家凯瑟琳·洛门-霍尔特(Catherine lomenhoerth)博士说:“我认为这表明了FDA的灵活性，也表明了渐冻人症患者和倡导者的韧劲。”“该公司真的尽了一切可能将这种有潜力的药物提供给患者。”
Amylyx的药物是一系列获得FDA批准的神经药物中的最新一种，尽管有效性数据存在疑问。该机构仍面临政府对其去年批准的阿尔茨海默病药物Aduhelm的两项调查，该药物尚未被证明能减缓疾病。
在一份总结其决定的在线备忘录中，FDA表示，“考虑到ALS的严重和危及生命的性质，以及大量未满足的需求”，批准Relyvrio具有“监管灵活性”。
最新的批准经历了一个非常动荡的过程，其中包括两宗负面评论FDA的内部科学家称该公司的研究结果“模棱两可”且“缺乏说服力”。今年3月，一个由外部顾问组成的小组支持这一负面意见，以微弱优势投票反对这种药物。
但FDA面临着来自渐冻症患者、倡导者和国会议员的巨大压力。最近几周，该机构收到了1300多份来自ALS社区的书面评论，支持这种治疗方法。
当FDA本月早些时候再次召集专家小组重新审议Amylyx的药物时，这种情绪也影响了他们。第二次，他们支持药物7 - 2。该投票没有约束力，但似乎为FDA的批准打开了大门。
几位小组成员说，FDA的Dunn博士要求Amylyx公司如果一项正在进行的大型研究不能证实其疗效，该公司将自愿将其药物撤出市场，这也让他们在会议上进行了一次不同一般的交流，Amylyx也对此表示肯定。
这项涉及600名患者的研究预计将在2024年报告结果。
但专家指出，这种非正式的承诺存在许多潜在问题。FDA和该公司可能在最终数据是否支持该药物的问题上存在分歧;或者将来收购该药物的公司可能不会受到Amylyx承诺的约束。
这种粉末状药物由两种较老的成分组合而成:一种是治疗肝病的处方药，另一种是与中药有关的膳食补充剂。总部位于马萨诸塞州剑桥市的Amylyx公司已经申请了这种组合的专利，并表示这种化学物质共同作用可以保护细胞免于过早死亡。
据医生说，一些渐冻症患者已经分别服用了这两种药物，有时每月要为处方部分支付5,000美元。FDA的批准预计将迫使保险公司覆盖Amylyx的药物。
Amylyx周四没有立即披露价格，但表示计划在周五上午与投资者的电话会议上宣布这一信息。在加拿大，该药物于6月获得批准，该公司提出的价格相当于16.5万美元。
一个分析新疗法成本效益的外部组织认为，这种药物的价值在每年9100美元到3.07万美元之间。临床与经济评论研究所还指出，预计许多患者将联合使用Amylyx的药物和一种旧疗法，每年的费用超过17万美元。
桑尼·布鲁斯(Sunny Brous)在2015年被诊断出患有ALS，她希望将Relyvrio添加到她已经服用的两种fda批准的治疗该疾病的药物中。
布鲁斯今年35岁，住在德克萨斯州沃斯堡附近，他说:“我已经在没有这种药物的情况下走了这么远，我希望现在服用它能进一步延长我的寿命。”
Amylyx的数据来自一项对137名患者进行的为期6个月的研究，根据患者完成的功能问卷，研究显示，在减缓疾病方面有一定好处。FDA指出，在研究结束后继续服用Relyvrio的患者似乎比最初服用安慰剂的患者存活时间更长。
“肌萎缩性侧索硬化症协会已经证明，我们的倡导可以影响有关我们健康的决策，”2017年被诊断患有该疾病的肌萎缩性侧索硬化症协会董事会成员拉里·法利维纳(Larry Falivena)在一份电子邮件声明中说。该集团在Amylyx的早期研究中投资了220万美元，并有望从药物销售中收回330万美元。
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