肌萎缩性侧索硬化症药物变得罕见的第二次审查高风险FDA会议

密切关注实验药物卢伽雷氏症有第二次从一个不寻常的美国监管机构周三,巨大压力后批准治疗致命疾病的人。

病人和他们的家属已经反弹背后的药物从Amylyx制药,启动积极游说活动以及支持国会议员推动美国食品和药物管理局批准。

FDA已经批准了只有两个治疗该病,肌萎缩性脊髓侧索硬化症,破坏神经细胞基本功能所需像走路,说话和吞咽。两种药物更有效的延长生命几个月。

在采取了罕见的举措,美国食品药品监督管理局召开第二次会议的神经病学顾问勉强谁投票反对3月份公司的药物。从Amylyx专家组审查新统计分析,计划再次投票推荐是否批准。FDA并不需要遵循集团的指导。

一个内部审查FDA科学家公布的会议达成了一项消极的语气,认为公司的更新的分析并不是“有说服力”,提供“没有新数据。”On the other hand, the FDA's instructions to the panel stressed the need for regulatory flexibility when considering drugs for deadly diseases.

最后一个FDA决定预计将在本月晚些时候。

比利邓恩博士,FDA的神经学检查主管召开会议,注意与Amylyx“担忧和限制”的数据,同时强调需要新的治疗方案。

“我们是高度敏感的发展迫切需要新的治疗肌萎缩性侧索硬化症,”Dunn说。“我们没有做出任何最终决定在此应用程序的认可。”

邓恩还指出,一个更大的研究进行Amylyx可以提供“最终结果”到2024年药物。

在一个不同寻常的举动,邓恩提出该机构可能更愿意批准药物如果Amylyx将承诺撤回其药物如果600 -病人试验失败显示的好处。然后他呼吁公司的共同创始人公开承诺,一步,和Amylyx联合ceo贾斯汀克利表示,该公司将自愿撤回药物在这种情况下。

肌萎缩性侧索硬化症药物审查正在密切关注作为FDA的灵活性的指标在评估实验身患绝症的药物,其承受外界压力的能力。

“我们这里有很多的压力,“Diana Zuckerman说非营利国家健康研究中心,在会议前的采访时说。“FDA的额外英里,说你可以有另一个会议,但该公司回应给他们没有新数据。”

Amylyx进行一个小,药物的中期发展阶段试验显示一些好处减缓这种疾病,但它是饱受缺失数据和其他问题,根据FDA评论家。

“最终结果单一研究边缘而不是统计上非常有说服力,”FDA统计学家特里斯坦宏伟的告诉小组成员。

剑桥,麻萨诸塞州,公司说后续后收集的数据研究显示药物延长生命。患者继续服用此药存活大约10个月的时间比从来没有药物的患者,根据一项新的公司分析。

但FDA的科学家说,这种新方法“患有相同的可解释性挑战”与原始研究。

周三,20多个ALS研究人员、病人和家庭成员告诉顾问他们支持批准。该机构也收到了1200多书面意见,主要来自ALS的拥护者。

“我问你批准它,因为我知道它的工作原理。延长我的生命,我想,对于其他人来说,”格雷格说慢跑,2018年被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化症,参与Amylyx的研究。他认为这种药物改善他的肺活量和减缓功能下降。

Amylyx的药物粉末,结合两个老药:一个处方药物治疗肝脏疾病和膳食补充剂用于中药。

笼罩在FDA审查是有争议的阿兹海默症药物批准Aduhelm去年,由相同的审查机构的科学家和外部顾问。

在这种情况下,FDA忽视了绝大多数反对票的外部顾问,其中三个辞职的决定。该机构的approval-which跟着不规则会见制药商Biogen-is正在调查由国会和联邦检查员。

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