Bluebird Bio的脑疾病基因疗法获得加速批准
Bluebird Bio Inc.用于大脑疾病的基因疗法获得了美国监管机构的加速批准，这是对脑脑胡曲霉营养不良的儿童的第一种治疗方法。
首席执行官安德鲁·奥本舍（Andrew Obenshain）在周五的一次采访中说，一次性治疗将以Skysona的名义出售，售价300万美元。该价格是美国的记录基因治疗根据公司声明，在这种情况下，它提供了长期数据以证明治疗的利益。
蓝鸟的治疗，也称为Eli-cel，治疗脑肾上腺素肌营养不良或CALD，A罕见的遗传条件这会困扰着小男孩，并可能导致快速恶化和死亡。到目前为止，这种情况可用的唯一治疗方法是来自兄弟姐妹或匹配供体的干细胞移植。
由于70％的患者被诊断出患有匹配供体的CALD患者，ELI-CEL可以显着改善此类患者的生活。无论他们是否有比赛，该疗法均被4至17岁的男孩批准。
本公司在与监管机构的对话中清楚地批准了该治疗，但加速途径是最好的选择。虽然晚期试验的数据显示了该治疗功效的有希望的结果，但至少三名接受ELI-CEL的患者患有骨髓癌。由于安全问题，2021年8月暂停了试验。持有将与批准结合起来。
6月，FDA的专家顾问小组一致投票赞成治疗，称这些好处超过了风险。但是，小组强调需要在患者接受治疗后对患者进行积极监测。
Skysona的清除标志着Bluebird在一个月内获得的第二次认可，将新的希望注入了最近警告的公司可能用完钱。Bluebird计划以两项批准从FDA出售优先审查凭证，估计每个批准可能会获得约1.1亿美元。
只有大约40患者Skysona每年被诊断出患有CALD，代表Bluebird的最小机会。相比之下，该公司估计有850多人有资格接受其Zynteglo基因疗法治疗血液疾病β地中海贫血。
奥本舍说：“这一直是关于男孩的，而对我们的商业机会不少，而更多地涉及到使命的实现。”
根据公司估计，镰状细胞病是蓝鸟最大的潜在市场，有20,000多人可能有资格接受基因治疗。它的管理计划向治疗明年年初与美国监管机构。
©2022 Bloomberg L.P.
由Tribune Content Agency，LLC分发。
