建立解决亨廷顿舞蹈症的新策略
荷兰ProQR Therapeutics、法国Grenoble Alpes、瑞典KTH皇家理工学院(KTH)等生物科学系宋智顺教授研究组和韩国科学技术院(KAIST)“生物世纪”KAIST研究所共同制定了治疗亨廷顿舞蹈症的新战略。这项新研究表明，从疾病形式转化为无疾病形式的蛋白质保持了其原始功能，为治疗亨廷顿舞蹈病提供了新的方法。
该研究的题目为“反义寡核苷酸诱导的抗致病性蛋白质水解的亨廷顿蛋白亚型维持了亨廷顿蛋白的功能”，由金亨柱(音)共同撰写，发表在《科学》网络版上江森自控的洞察力2022年8月9日。
亨廷顿氏舞蹈病是一种主要遗传性神经退行性疾病，是由一种名为“亨廷顿蛋白”的蛋白质突变引起的，这种蛋白质增加了谷氨酰胺扩展的独特特征氨基酸蛋白质叫做聚谷氨酰胺。据估计，在美国，每10000人中就有1人患有亨廷顿氏舞蹈症。患者在死亡前经历了十年的倒退，到目前为止，还没有已知的治疗方法。
的分裂在突变亨廷顿蛋白中拉伸的聚谷氨酰胺附近被认为是导致亨廷顿氏病的原因。然而，由于杭丁顿蛋白是大脑发育和正常功能所必需的，因此，在保留正常功能的蛋白质的同时，专门清除致病蛋白质是至关重要的。研究小组发现，亨廷顿蛋白delta 12(亨廷顿蛋白的一种转化形式，能够抵抗亨廷顿舞蹈症(HD)的已知病因——蛋白质末端的分裂)，在维持正常亨廷顿蛋白功能的同时，缓解了疾病的症状。
这一发现将为解决亨廷顿舞蹈病的创新策略提供动力，同时不改变其基本功能杭丁顿蛋白．
进一步探索
更多信息:Hyeongju Kim等人，一种反义寡核苷酸诱导的致病性蛋白水解抗性亨廷顿蛋白亚型保持亨廷顿蛋白功能，江森自控的洞察力(2022)。DOI: 10.1172 / jci.insight.154108
期刊信息:
江森自控的洞察力
所提供的韩国科学技术院(KAIST)
引用:制定解决亨廷顿舞蹈病的新战略(2022年，9月2日)，检索自2022年10月17日//www.puressens.com/news/2022-09-strategy-tackle-huntington-disease.html
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