治疗为狼疮带来了新的希望，或许也为其他自身免疫性疾病带来了希望
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当真正的病人对一种新疗法产生了前所未有的积极效果时，人们很容易把它称为医学的“突破”。它描述的是一种兴奋新报告来自德国研究人员的一种全新的红斑狼疮治疗方法。
研究中的病人是五名严重的红斑狼疮在使用转基因细胞的先锋CAR - t细胞治疗后，这种疾病得到了缓解。
那么红斑狼疮是什么，为什么这是一个大新闻，它对其他患者和疾病意味着什么?
狼疮和免疫系统
周围500万人在世界范围内都受到某种狼疮的影响。最常见的狼疮在技术上被称为系统性红斑狼疮．虽然不普遍，但它比多发性硬化症(女士)。两者都是自体免疫疾病免疫系统攻击它的主人，而不是它应该对抗的细菌。
多发性硬化症是一种自身免疫疾病免疫系统攻击神经组织。相比之下，狼疮可以影响身体的任何器官。长期以来，对狼疮的治疗非常落后，甚至有钱有名的人也患有这种疾病，就像流行明星和演员一样赛琳娜·戈麦斯-因为器官衰竭而需要肾脏移植。许多复杂的因素使得改善这种疾病患者的预后变得困难。
首先，红斑狼疮影响的各种组织意味着没有两个患者是完全相同的。诊断很困难，而且常常延误。这也意味着，我们研究人员在试图找出导致这种疾病的原因时，必须处理很多复杂的问题。
一种用于治疗癌症的高科技细胞疗法被重新用于治疗红斑狼疮。红斑狼疮是一种可导致关节、肾脏和心脏损伤的自身免疫疾病。https://t.co/K9Wb4tA3AE
-《新科学家》(@newscientist)2022年9月16日
这种临床可变性使得测量治疗反应的改善变得困难，而且很多临床试验可能因为测量问题而失败。
第二,有患者之间的差异这部分免疫系统出了问题。这意味着不同的病人将需要不同的治疗方法，而我们仍然不确定如何正确治疗。
但进展很快。
先天免疫和适应性免疫
免疫系统启动了两个部分．
“先天”免疫系统对病毒和其他带有杀死细菌的炎症蛋白的细菌做出快速但非特异性的反应。“适应性”免疫系统较慢，但更精确。它在先天免疫系统之后开始行动，并对入侵的细菌提供持久的防御。
当你接种了一种疾病的疫苗(如COVID)时，头一两天你可能会感到发烧和疼痛，这是你的先天免疫系统在工作。但抗抗体的持久保护是由适应性免疫系统的一部分提供的，其中一个关键部分是由名为“B细胞．"
在红斑狼疮中，免疫系统的两个部分都参与其中，这两个部分都被成功地用于开发药物。今年早些时候，美国药品管理局批准了anifrolumab这是一种阻断“干扰素”的药物，干扰素是先天免疫系统产生的一种关键蛋白质。
另一种作用于适应性免疫系统B细胞的药物叫做belimumab在几年前获得批准。不幸的是，这两种药物都不属于药品福利计划，因此获取非常有限。
然而，我们现在知道干扰素和B细胞都很重要，所以几乎完全根除其中任何一种的强力治疗可能是有用的。这就是这种潜在的新疗法的用武之地。
已经用来治疗癌症了
破坏B细胞的治疗方法是用于癌症像淋巴瘤。最强大的用途CAR-T细胞它能训练一种自然细胞成为B细胞的杀手。
CAR-T药物的制造非常复杂，而且极其昂贵——但它们确实有效。
现在,这新报告表明使用这种方法靶向B细胞对狼疮也有效。一年前，同一小组首次用这种方法治疗了一个患者，在此基础上，德国的医生发明了一种“自制”CAR-T疗法，并将其用于5名严重狼疮患者。
值得注意的是，所有五名患者几乎完全根除了疾病，这让他们可以停止使用传统药物，比如类固醇有潜在的有害副作用。
这对其他病人意味着什么
那么，这对澳大利亚的患者意味着什么呢?嗯，大多数中心没有能力制造他们自己的CAR-T治疗方法，所以提供这种潜在的治疗方法将需要一个商业化的方法。
然而，它可能比其他正在开发中的治疗方法更快地进入市场，因为它采用了一种经过验证的方法来治疗一种新疾病，而不是从头开始。
有一天，我们甚至可以将这种治疗方法扩展到其他领域自身免疫性疾病在多发性硬化症和狼疮中，B细胞靶向治疗都很有帮助。
这需要与风险相平衡。重要的是,短期内副作用CAR-T治疗(包括大脑和骨髓问题)的副作用可能非常严重。因此，这种治疗只能用于标准治疗无效的最严重病例，就像德国试验中的患者一样。
目前还不清楚长期副作用，当然，在大流行背景下如此严重地抑制免疫系统并非没有重大风险。
一种用于治疗狼疮的商用CAR-T药物的正式试验已经处于高级计划阶段，由于我们在狼疮方面的专业知识和有利于试验的监管环境，澳大利亚很可能是这些试验的前沿和中心。有了这些进展，我们终于可以告诉我们的患者、红斑狼疮患者的朋友和家人，在漫长的隧道尽头有了光明。
