研究人员努力开发基于蛋白质的治疗疗法，以治疗ALS患者

位于南佛罗里达大学的USF Health Morsani医学院的研究人员成功地测试了一种蛋白质，该蛋白质有可能帮助开发一种基于蛋白质的治疗ALS患者的方法。ALS是一种进行性神经系统疾病，也被称为卢伽雷氏症，它会影响大脑和脊髓中的神经细胞。

发表在eNeuro该研究检查了载脂蛋白A1(一种“好胆固醇”)的作用内皮细胞，衬里在血管这为大脑、脊髓组织和血液循环之间提供了一道屏障。

在一个培养皿中在让人联想到ALS的环境条件下，研究小组发现，这种蛋白质激活了细胞内部的一个独特途径，增加了存活率，并保护内皮细胞有毒物质血液中。该通路可以增强细胞的存活，防止ALS对血管的进一步损伤。

“有了功能障碍，我们希望中枢神经系统的环境毒性会降低疾病进展神经外科和大脑修复系教授、首席研究员Svitlana Garbuzova-Davis说。

虽然这种蛋白质已被证明可以保护糖尿病和动脉粥样硬化等疾病的内皮细胞，但对als损伤的内皮细胞的作用此前尚不清楚。

为了测试这种蛋白质对肌萎缩性侧索硬化症的影响，研究小组研究了这种蛋白质如何影响内皮细胞信号。Garbuzova-Davis和共同研究人员USF教授Alison Willing和USF杰出大学教授Cesario Borlongan发现受伤的细胞吸收蛋白质，显著减少内皮细胞的损伤。

“现在预测对病人的最终影响还为时过早，”Willing说。“在这项研究中，我们使用了一种细胞培养模型，在这种模型中，我们可以控制细胞暴露在什么环境中的方方面面。人类不可能拥有同样程度的控制力。”

Garbuzova-Davis说，这项研究为进一步研究肌萎缩性侧索硬化症动物模型奠定了基础，以完全确定这种蛋白质的治疗效果。成功的结果，载脂蛋白A1可以考虑临床试验在那里，它将对ALS患者的安全性和有效性进行评估。

在不久的将来，载脂蛋白A1可能被认为是一种潜在的内皮细胞修复的新疗法中枢神经系统肌萎缩性侧索硬化症患者的屏障它还可能有助于缓解肌萎缩性侧索硬化症症状，如抗氧化水平失衡和炎症。

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