婴儿白血病治疗取得突破

在科学家们利用基因工程重现白血病中发现的一个基因缺陷后，患有白血病的婴儿可能会得到一系列新的治疗方法。

急性髓系白血病是一种影响两岁以下儿童的高风险癌症。

大约20年前，科学家首次确定了一种与癌症有关的生物标志物。

这是他们第一次使用基因工程做一个小故障的模型这意味着他们可以研究它生物学机制揭示潜在的药物靶点。

伦敦布鲁内尔大学的萨布丽娜·托西博士说:“这是找到治愈这种罕见但致命的儿童白血病的第一步。”

“通过生成这种类型白血病的体外模型，我们为进一步研究提供了工具。它使我们能够识别潜在的药物靶点，从而产生可能的新疗法。”

在英国，每年大约有100名儿童被诊断出患有急性髓系白血病。而且没有单一的治疗方法——医生尝试不同的化疗组合骨髓(干细胞)移植。几乎没有年幼的孩子存活三年以上。

在患有急性髓系白血病的婴儿身上发现了过多的MNX1基因产物，这种婴儿携带着托西博士在2000年发现的一种特殊基因改变。但由于这种疾病主要影响婴儿，很难收集到足够的样本癌细胞从患者到研究，所以研究人员对基因如何工作知之甚少。她的团队使用基因编辑制作了一个细胞模型，该模型包含了过度产生MNX1的基因改变，可以反复复制。这意味着科学家现在可以深入研究它是如何在一个分子水平上这将有助于突出新的治疗方法。

这项发表在该杂志上的研究称:“多亏了基因组工程技术的最新进展，新的小鼠和人类模型已经被开发出来。肿瘤形成．因此，人们开始发现白血病发生的机制，包括受影响的确切发育窗口和MNX1的作用。了解t(7;12)的细胞遗传学、分子学和临床特征将为靶向治疗铺平道路。”

“目前，儿童的标准治疗基本上与成人相同。化疗，在某些情况下，干细胞移植，”博士研究员Denise Ragusa解释说。“所以，我们希望能够识别出针对这种特定类型白血病的特异性物质，这样治疗就会更有效，不会那么激进。”