基因治疗血友病,成本350万美元得到FDA的批准

一种遗传血液病血友病患者现在一次性治疗以350万美元的价格标签。

美国食品和药物管理局批准基因治疗Hemgenix 11月22日。不久之后,制药商CSL贝林透露其成本。

该公司表示,其药物最终将减少医疗保健费用因为患者遗传性疾病需要更少的治疗出血,美联社报道。与大多数批准药物一样,私人或政府insurance-not病人将买单。

Hemgenix是专为成人血友病B,常见疾病的越少。目前,患者接受昂贵的静脉输液促进凝血和防止出血。治疗的人也有重复,严重的自发出血。

“基因治疗血友病已经二十多年。尽管进步治疗血友病,出血的预防和治疗可能会影响个人的生活质量,”说彼得是博士主任FDA生物制品评价和研究中心。

“(这)批准为患者提供了新的治疗选择血友病B和代表重要进步发展的创新疗法对于那些经历高疾病负担与这种形式的血友病,“标志着说食品及药物管理局新闻发布。

血友病B,患者有缺失或不足的凝血因子IX,生产所需的一种蛋白质血凝块根据FDA停止出血,。

人生活在这可能经历长期或沉重的流血受伤后,手术或牙科工作。一些可能自发出血而没有明确的原因。

血友病B主要影响人。女性可以携带疾病,但是很多人没有任何症状。大约10%到25%的女性携带者轻微的症状虽然在极少数情况下,女性可以有中度或严重的症状。

血友病B发生在约40000人。

障碍会导致长期出血和出血等并发症为关节,肌肉或内脏器官,包括大脑。即使是小割伤或擦伤,可以危及生命。

Hemgenix管理在一个静脉输液。它提供了一个工作的蛋白质凝血因子IX基因肝脏,在那里,根据美国食品和药物管理局。

在更标准治疗B型血友病患者,定期收到IX因子注入替代产品,帮助防止出血。

研究人员研究了新的基因治疗的安全性和有效性在57岁男性在18岁和75有严重或中度严重血友病B。

与54岁的参与者在一项研究中,该组织有一个减少需要常规因子IX替换和所谓的出血年率下降54%。

Hemgenix的副作用包括更高的肝酶、头痛、轻度输注相关反应和流感样症状。

今年早些时候,欧洲监管机构批准了一项类似治疗血友病患者,更常见的疾病。FDA仍然是治疗的回顾,根据美联社。

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