对骨髓增生异常综合征的新乐观
迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心的内科科学家在《美国医学杂志》上发表了一篇综述美国医学协会杂志阐明了目前骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗方法,MDS是一种罕见且往往致命的骨髓癌。
多年来,MDS被误认为是癌前病变。为了帮助解决这一问题,世界卫生组织(WHO)最近重新对MDS进行了分类,承认其严重性。
“MDS很少被描述为一种癌症,”Mikkael Sekeres医学博士说,他是血液学部门的主任,也是论文的合著者。“在绝大多数情况下,MDS患者大多老年人被告知有血液疾病或骨髓问题。世卫组织的重新分类确实强调了这不是癌前病变,而是癌症。”
Sekeres博士无需多费力气就能证明他的观点。MDS和肺癌的生存曲线非常相似。“没有人会质疑肺病的严重性癌症他说,“任何人都不应该忽视MDS的严重性。”
MDS患者外周血细胞减少,发生急性髓系白血病(AML)的风险更高。根据患者发展为AML的风险,该疾病被分为亚型。低风险疾病患者的生存率为3至10年。对于那些患高危疾病的患者,中位生存期不到3年。所有MDS亚型的5年生存率为37%
基于风险概况的治疗方法
这篇综述讨论了不同的治疗方法,主要是基于每个人独特的疾病,旨在帮助临床医生根据患者的MDS风险概况更好地护理患者。
“MDS是一种针对老年人的诊断,因此它与南佛罗里达的老年人口尤其相关,”Sekeres博士说。“因为血液计数低可能是衰老的正常后果,这种疾病往往被诊断不足。特定的患者可能没有MDS,但如果他们的血球计数低,他们应该转到血液科医生进行进一步咨询。”
这一点尤为重要,因为MDS是一种高度复杂的疾病。精确的诊断(最好是在学术医疗中心进行)对于确保患者既没有过度治疗,也没有治疗不足至关重要。Sekeres博士说:“因为MDS是多种多样的,每个患者的治疗方案都应该针对其个体量身定制。”“没有放之四海而皆准的方法。”
Sekeres博士和合著者医学博士Justin Taylor助理教授都对新兴的治疗方法和组合将继续提高MDS的存活率持乐观态度。
“我们已经有了一些针对MDS基因基础的新药,”Sekeres博士说。“我认为我们正处于联合疗法治疗高风险疾病的前沿。MDS是少数几种不需要联合药物治疗的癌症之一,所以这是一件大事。”
其他医学研究
Sekeres博士最近合作了另一项研究新英格兰医学杂志该研究由休斯顿MD Anderson癌症中心的研究人员领导,取得了令人鼓舞的结果。研究表明,67%的低风险疾病患者对低剂量地西他滨反应良好,地西他滨是一种帮助骨髓产生健康血细胞的药物。
“这是一项重要的研究,因为它表明少即是多,”塞克尔斯博士说。“减少化疗可以让更多的患者从治疗中受益。”
这项研究是由Sekeres博士领导的MDS临床研究联盟(MDS Clinical Research Consortium)进行的,是近期一系列为MDS患者带来好消息的研究之一。
“作为一名肿瘤学家,我认为你必须保持乐观,”泰勒医生说。“但我看到了被批准用于MDS的药物的光明前景。”
Koji Sasaki等,低剂量地西他滨与低剂量阿扎胞替丁治疗低风险MDS,NEJM的证据(2022)。DOI: 10.1056 / EVIDoa2200034