希望的曙光在阿尔茨海默病长期战争

经过数十年的失败在阿尔茨海默氏症的研究中,科学家们正在受到新发现可能是一个转折点,希望提供治疗可能有一天大脑的缓慢的恶化。

数据,发表在著名的新英格兰医学杂志》上并呈现给掌声上周在旧金山,满座的发布会上展示了大量减少有害的的大脑斑块和一些温和放缓的认知能力下降病人早期的疾病。

这只是一项研究。不知道,随着时间的推移,积极的结果将一直持续——或急剧消失。

但是它标志着第一次的药物被证明改变底层生物的疾病和减缓其致命的轨迹,为进步对医学最棘手的问题之一。

“这不会是一个治愈阿尔茨海默氏症。这不是药物,将所有病人,”加州大学的神经学家Gil Rabinovici说,旧金山的记忆和衰老中心。

“这只是一个立足点,”他说。“这是我们首次成功尝试介入这个复杂的生物学,和有意义的干预一连串的事件”。

而现有药物缓解症状,他们不直接影响疾病或防止其恶化。

大约600万美国人患有老年痴呆症,和预计到2050年,随着人口老龄化的两倍。老年人的疾病是很常见的:血液标记中发现大约25%的75岁,30%的80岁和90岁的50%。遗传学增加风险。估计1 5个美国人携带至少一种载脂蛋白e4基因的一个副本,这就增加了疾病的机会。

这种新药,称为lecanemab,是一个目标蛋白的单克隆抗体,淀粉样蛋白,这种蛋白质聚集在老年痴呆症患者的大脑斑块。虽然健康的大脑可以溶解淀粉样蛋白,患有阿尔茨海默氏症的大脑产生太多的蛋白质或分解过于缓慢。这导致一连串的其他大脑的问题,如缠结的蛋白质称为τ,损伤神经元和导致记忆问题。

对疾病进展缓慢,因为直到最近,确诊太晚了,很久之后大脑细胞已经死亡。现在新的血液测试可以揭示大脑中斑块和缠结的早期发病前症状appear-giving干预一个机会。

的新药,卫材和生原体,有望获得初步批准下个月由美国食品和药物管理局。医疗保险将投票决定是否支付——医生必须决定是否开它。今年早些时候,FDA批准的药物Aduhelm,售价为56000美元,但医疗决定有太少的临床效益来证明支付它。

2000年18个月的临床试验患者早期疾病,lecanemab减缓认知和功能与安慰剂相比下降了27%。它还降低了淀粉样蛋白的水平,以PET扫描,约70%。

结果表明,治疗的人轻度认知障碍延迟老年痴呆症发病的六到九个月。

“在现实生活中是什么意思?这可能意味着你可以开你的车。这可能意味着你可以长时间交流,”伊丽莎白说挣扎,阿尔茨海默氏症协会的执行主任北加利福尼亚和内华达州北部。虽然有广泛的认知功能变化,即使在健康的人,“我们从未见过这样的东西。”

有一些争论的解释研究的结果和影响是否真正有意义的日常生活中。

斯坦福大学的神经学家迈克尔•格雷丘斯博士的神经科学健康中心表示,新发现,而真实的,不够强大的说服力。改进是主观的和潜在的偏见的报道,他说,因为病人可以告诉他们获得药物。此外,这种疾病通常进展非常缓慢,显著衰退放缓可能在现实生活中并不意味着什么。

但即使增量延迟下降是乐观的理由,Pam蒙大拿说,67年,丹维尔,作为执行在英特尔工作了近二十年,直到她发现她在努力掌握新技术,并在2015年被诊断出患有老年痴呆症。

“我的女儿怀了双胞胎,我想知道。我想让他们知道我,”她说。“这是非常重要对我来说,我现在呆在同一个地方。”

“坦率地说,这就是使我going-news这些试验,”她说。“和希望。这都是为了希望。”

Lecanemab治疗是具有挑战性的,需要每两周静脉输液。和它引起的副作用。近13%的患者轻度或中度脑肿胀,后来解决了,相比之下,2%的患者获得了安慰剂。大约17%的患者有经验大脑出血,导致头晕,相比之下,9%的患者接受安慰剂。

竞争对手治疗已经在地平线上。Donanemab,由礼来,导致早期的研究淀粉样蛋白显著减少。该公司旨在给患者每月剂量的药物,直到他们的淀粉样蛋白水平低的一个健康的成年人。结果预计明年。

真正征服阿兹海默氏症,结合不同的药物可能会需要,科学家们同意了。是不够的只是攻击淀粉样蛋白的形成。治疗也必须目标其他生物问题的数组,如τ“缠结”,炎症,血管损伤,损失的神经连接和代谢的变化。

治疗最有效,如果提供,是造成任何损失,他们补充说。这意味着更好的健康和更广泛的测试长老。

作为病人权衡收益和风险的权衡,“不同的家庭是否会做出不同的决定药物为他们是正确的,”Rabinovici说。

“我们现在可以想象未来我们可以识别不同的机制,导致一个人的衰落,和目标生物因素,它们都有各自不同的“Rabinovici说。“最终,我们的目标是检测这些变化在人们开发任何症状之前和干预,阻止人们患痴呆症。”

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