新型基因疗法治疗多种眼疾方面显示出希望

基因治疗方法显示承诺治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)也可以有效地治疗青光眼等其他眼部疾病。它提供了三个额外的好处的线粒体功能障碍模型,包括细胞来自患者的视神经病变。

三位一体的研究人员已经发现,一个潜在的新基因治疗方法也可以有效地治疗病人生活在未来与其他眼疾。

这项工作发表在杂志上制药学细节是如何基因治疗(ophNdi1)促进线粒体表现视网膜神经节细胞,细胞功能失调的疾病,如青光眼。

与观察到的结果是一致的,和以前发表的同一组,显示对老年黄斑变性(AMD)模型和突出的潜在价值ophNdi1多种眼疾。

“因为视网膜神经节细胞的缺失可导致视力丧失在许多条件包括继承的视觉神经病变和青光眼,我们感到兴奋,这潜在的治疗方法可以提供好处很多病人在未来,“拿俄米Chadderton博士说,这项研究的第一作者文章和一个科学家在三一学院的遗传学和微生物学。

“我们的研究表明,ophNdi1保护线粒体功能障碍的三个模型。值得注意的是,治疗的优化,概述了在这项研究中,允许使用治疗剂量较低。”

线粒体被称为细胞的“强国”,因为他们管理的生产能量,然而研究人员先前发现,他们的表现减少眼疾患者的视网膜。这个链接到一个恶化的景象让他们调查潜在的治疗方法来拯救陷入困境的线粒体。

基因疗法ophNdi1使用病毒进入细胞,痛苦和交付所需的代码给线粒体生命线,使他们产生额外的能量,继续支持视觉功能。

简·法勒,教授研究的资深作者的文章,在三一学院的遗传学和微生物学教授说,

“我们的工作提供了明确的证据支持使用这本小说多种眼部疾病的基因治疗方法。研究也表明了ophNdi1治疗平台针对线粒体功能障碍可能应用于线粒体功能障碍的眼睛之外的其他毁灭性的条件在玩。”

进一步的工作需要在承担治疗可以让病人服用,但该研究小组希望在未来几年将成为现实。