药物可刺激Alagille综合征的肝再生
董董副教授领导的研究首次表明，Alagille综合征(一种无法治愈的影响肝脏的遗传疾病)的影响可以用一种药物逆转。这项研究发表在《科学》杂志上美国国家科学院院刊这项研究有可能改变这种罕见疾病的治疗方法，也可能对更常见的疾病产生影响。
Alagille综合征被广泛认为是一种无法治愈的疾病但我们相信，我们正在改变这种状况，”同时担任桑福德·伯纳姆·普比斯研究生院招生副主任的董说。“我们的目标是将这种药物推进到临床试验，我们的研究结果首次证明了它的有效性。”
每年有4000多名婴儿出生时患有阿拉吉综合征，这是由一种基因突变引起的，这种突变会阻止肝脏胆管的形成和再生。患有Alagille综合征的儿童经常需要进行静脉注射肝脏移植手术但捐赠肝脏是有限的，并不是所有患有Alagille综合征的儿童都符合条件。如果不进行移植，到青少年晚期，这种疾病的死亡率为75%。
“Duc和他的团队继续对Alagille综合征进行激动人心的研究，这些突破无疑为患有这种非常复杂和复杂疾病的家庭带来了希望，”Alagille综合征联盟主席、CNMT Roberta Smith说。“我们一直是Duc工作的长期支持者，并逐渐认识到他是一位积极、敬业的科学家，他热衷于将针向治愈更进一步。”
他们的新药叫做NoRA1，可以激活Notch通路，这是一种几乎存在于所有动物体内的细胞间信号系统。Notch信号通路有助于协调基本的生物学过程，并在除Alagille综合征外的许多疾病中发挥作用。在患有Alagille综合征的儿童中，基因突变导致Notch信号通路减少，从而导致肝导管生长和再生不良。
研究人员发现，在患有Alagille综合征的同一基因突变的动物中，NoRA1增加Notch信号，并触发导管细胞在肝脏中再生和重新繁殖，逆转肝损伤提高存活率。
“肝脏以其强大的再生能力而闻名，但由于Notch信号受损，大多数患有Alagille综合征的儿童不会发生这种情况，”董先生实验室的博士后研究员、第一作者赵成建说。“我们的研究表明，用药物刺激Notch通路可能足以恢复肝脏的正常再生潜力。”
研究人员目前正在实验室培养的微型肝脏上测试这种药物干细胞来源于Alagille病人的细胞
“我们不是强迫细胞做一些不寻常的事情，而是鼓励自然再生过程的发生，所以我乐观地认为这将是一种有效的治疗Alagille综合征的方法，”Dong补充道。
董先生也正在采取措施成立一家初创公司来推动这种药物的发展临床试验．新公司最初将专注于Alagille综合征，但也计划开发这种药物治疗其他更常见的疾病，包括某些癌症。
该研究的其他作者包括Jonathan Matalonga, Joseph J. Lancman, Shiv Kuma和Keith P. Gates, Sanford Burnham Prebys;刘璐，肖超新，陈冲，丁必森，四川大学与成都有机医学实验室;何佳野，Alyssa Graves, Jan Huisken，莫格里奇研究所;Mizuki Azuma，堪萨斯大学。
