胆管癌的新精确疗法延长了患者的生命

一项由伦敦大学学院和伦敦大学学院医院NHS信托基金(UCLH)的研究人员参与的国际多中心试验发现，一种新的个性化癌症治疗方法可以从根本上改善一些胆管癌患者的前景。

由伦敦大学学院的研究人员领导的II期开放标签临床试验发现，患者在其他方面面临临终关怀当使用futibatinib治疗时，存活长达两年。

去年9月，来自FOENIX-CCA2试验的数据导致美国食品和药物管理局(FDA)批准了futibatinib，尽管英国国家临床优化研究所尚未考虑该药物。

该试验由Taiho Oncology赞助，在13个国家进行，结果现已发表在《美国医学杂志》上新英格兰医学杂志。

Futibatinib靶向一种特殊的遗传改变，称为FGFR2融合，在约14%的胆管癌中发现。

在英国每年被诊断患有胆管的人中癌症其中包括胆管癌和胆囊癌，大约300人会有这种基因改变。

非常少治疗方案对于胆管癌，生存期较差，患者平均生存期仅为12个月。尽管这种癌症并不常见，但全球发病率正在上升。

这项国际试验招募了103名至少经历过一次胆管癌的患者化疗治疗但他的癌症已经产生了耐药性。研究人员对患者的癌症肿瘤进行了基因分析(分子谱)，以检查他们是否在一组特定的基因中发生了改变，这组基因被称为成纤维细胞生长因子受体(FGFR)。这种名为futibatinib的药物被称为FGFR-2抑制剂，因为它针对这种遗传改变。

当患者使用futibatinib(口服片剂)治疗时，结果是惊人的。这种药物在缩小肿瘤尺寸方面更有效，癌症缩小了40%以上，而化疗只缩小了25%。与化疗相比，这种药物也产生了适度的副作用。

接受治疗的患者存活了两年，即使他们已经是癌症晚期，有时在进入试验之前已经尝试了多达五种其他治疗方法。如果没有这一点，大多数患者将得到最好的支持性护理。

这篇论文的欧洲首席作者、资深作者约翰·布里奇沃特教授(伦敦大学学院癌症研究所和伦敦大学学院医院NHS基金会信托)说:“这些结果彻底改变了这组患者的治疗方法。而不是用化疗来治疗它们，化疗会攻击健康的细胞除了癌症，我们还可以提供针对癌症内部特定变化的个性化治疗。

“患者在试验中看到的益处是显著的。重要的是病人胆管癌检查他们的癌症，看看他们是否有这种异常。我们不能错过这些改变中的任何一个:它们对治疗结果的影响是巨大的。”

目前已有其他FGFR抑制剂在临床使用，包括一种名为pemigatinib的抑制剂，它已被英国国家保健与健康卓越研究所(NICE)批准在英国使用。然而，已知现有的FGFR抑制剂容易在癌症内部产生耐药性。实验室测试表明，这不大可能是福替巴替尼的问题，因为它以更具体的方式靶向FGFR异常，因此可能比现有药物更有效。

研究人员已经在研究使用FGFR2抑制剂替代化疗作为一线治疗的可能性。

布里奇沃特教授说:“这些试验现在需要回答的问题不是病人是否应该接受这种治疗，而是什么时候接受。

“希望这种基因驱动的治疗将成为肿瘤学的新常态。长期以来，个性化治疗一直是癌症领域的热门词，但这项试验是真实的——它证明了它可以做到，并为特定的患者群体带来巨大的好处。”

胆管癌是一种罕见但具有侵袭性的疾病，恶性(癌细胞)细胞在胆管中形成;肠管:连接肝脏、胆囊和小肠的管网

amf胆管癌慈善机构的首席执行官Helen morend解释说:“这次试验的成功受到了AMMF以及我们支持的患者和临床社区的热烈欢迎。

“十多年来，针对无法手术的胆管癌患者的治疗手段很少。化疗，虽然它对某些人有一定的疗效，但并不是对所有人都有效，直到患者接受了几个周期的化疗，并可能忍受了一些令人难以忍受的副作用，才发现在减少或稳定癌症方面没有任何优势，才知道其有效性。

“现在对于那些胆管癌被证明有FGFR2融合的人来说，futibatinib提供了重要的一步。这不仅是一种更个性化的治疗方法，患者从一开始就知道这对他们的癌症有积极的影响——与更标准的化疗和/或可能提供的最好的支持性护理相比，它有延长生存期的希望——而且，作为一种副作用可容忍的口服疗法，它比传统化疗有生活质量的优势，包括在医院和远离亲人的时间更少。

“这一重要的里程碑强调了所有HCPs治疗胆管癌的必要性病人进行分子检测。

“在美国已经被批准的治疗方法，我们现在等待NICE在适当的时候批准……”