皮肤科医生测试了一种很有希望的治疗皮肤病的方法，这种疾病通常针对儿童

佩顿·弗利格尔(Peyton Fleagle)的父母第一次注意到他皮肤上出现了发痒的鳞片时，他还只是一个蹒跚学步的孩子。最终，这些鳞片覆盖了佩顿95%的身体。

现年12岁的Fleagle患有一种叫做x连锁鱼鳞病的疾病，这是一种在儿童中发生的经常毁容的皮肤病之一。

这些疾病统称为先天性鱼鳞病，其特征是覆盖全身的皮肤干燥、鳞片状斑块。鱼鳞病影响皮肤再生的方式，要么减缓旧皮肤细胞的脱落，要么加速新皮肤细胞的形成。目前美国食品和药物管理局还没有批准治疗鱼鳞病的方法。

但这种情况可能会改变。

耶鲁大学是一种潜在的新疗法的试验场——一种由Timber制药公司开发的药膏。这种疗法通过影响皮肤细胞核中的视黄酸受体而起作用。这种治疗使皮肤细胞的周转正常化，从而减少旧细胞的保留和皮肤生产的过度活跃。

佩顿·弗利格尔(Peyton Fleagle)是耶鲁大学纽黑文医院(Yale new Haven Hospital)新疗法三期临床试验的一部分，对他来说，这些迹象令人鼓舞。他在之前的药膏临床试验中经历了戏剧性的结果。

“这就像变魔术一样，”他的母亲克里斯蒂娜·弗利格尔说，她住在马萨诸塞州的阿加瓦姆。他的皮肤完全变干净了。所有的天平都不见了。”

“当我不痒的时候，我感觉不一样。我感觉好多了，因为我不会一直抓挠，”佩顿说。

Christopher Bunick是耶鲁大学医学院皮肤病学副教授，也是该研究的首席研究员临床试验她说佩顿的经历并不是个例。

“我的几个朋友。病人看到了变革性的结果，他们的鳞片完全清晰，皮肤第一次清晰。这是非常了不起的。”“研究表明，当患者按照指示使用药物时，大多数人都表现出改善。然而，这不是一种治疗方法。”

布尼克是三项研究的通讯作者，其中一项即将发表，报告了临床试验的结果。去年，布尼克还在美国皮肤病学会的一次会议上介绍了试验结果。

这些研究着眼于第二阶段临床试验(在FDA批准之前有三个阶段的试验)，重点关注新药治疗患者的安全性、耐受性和有效性。

第一项研究，在美国皮肤病学会杂志（JAAD)，对19名患者进行了研究，并对两种浓度水平的治疗进行了安全性和耐受性测试。两种浓度都是安全的，但较低的浓度被证明更有效。

第二项研究也发表在JAAD该研究包括33名患者，并使用两种主要测量方法来关注治疗的有效性:鱼鳞病严重程度视觉指数(VIIS)量表系统，该系统由耶鲁大学皮肤病学系主任Keith Choate开发，以及研究者全球评估(IGA)评分，这是一种针对一系列疾病的疾病状态的五分制量表。所有接受0.05%浓度治疗的患者VIIS降低50%，IGA改善两个或两个以上水平。

最近的一项研究已被《临床与实验皮肤病学》杂志接受，研究重点是这种新药治疗两种特定类型的先天性鱼鳞病的有效性:板层鱼鳞病和x连锁隐性鱼鳞病。研究人员发现，这种治疗方法在两种疾病类型中都同样有效，所有患者都达到了VIIS和IGA的目标。

耶鲁大学参与了临床试验——它是美国唯一参与了这三项试验的大学——这只是耶鲁大学在鱼鳞病研究方面的突出地位的最新例证。皮肤病学名誉教授伦纳德·米尔斯通20多年前在耶鲁大学开设了一家鱼鳞病诊所。2017年，基思·乔特在耶鲁大学建立了鱼鳞病登记处，并与米尔斯顿和其他同事一起开发了VIIS量表系统。

布尼克说:“耶鲁大学鱼鳞病研究和临床护理的深厚基础，以及现在通过临床试验，即将为鱼鳞病患者带来第一种获得fda批准的药物。”

布尼克说，许多患者除了身体上的影响外，还经历了情感和心理上的创伤。

布尼克说:“从很小的时候起，患者就必须忍受皮肤上的慢性裂缝和鳞片，通常是红色和发炎的，这使他们成为笑话或学校欺凌的目标。”“这些病人总是因为外表而‘与众不同’。它们的被褥和衣服上经常掉鳞片——它们的父母也忍受着这些。”

对于Fleagle一家来说，鱼鳞病意味着十年的担忧、挫折、泻盐浴、面霜和油。克里斯蒂娜·弗利格尔说家庭成员她的父亲和叔叔也患有x连锁鱼鳞病，但儿子佩顿的情况是迄今为止最严重的。

“他的皮肤变得非常干燥，尤其是在冬天加热器开着的时候，感觉就像薄纸一样，上面有这些红线，”克里斯蒂娜·弗利格尔说。“佩顿以前叫它‘开裂’。”

布尼克说，鱼鳞病还使患者的伤口愈合更加复杂，他们容易感染，愈合缓慢。

布尼克的下一步研究将集中在耶鲁大学的三期临床试验上，该试验正在积极招募参与者。布尼克还赞扬了马欣·达伍德-萨法和妮可·奥尔塞夫斯基在耶鲁大学临床研究中心管理试验各个阶段的工作。