第二代基因治疗α1-antitrypsin缺乏症
研究人员的安全报告基因疗法来治疗常见的常染色体隐性遗传性障碍α1-antitrypsin (AAT)缺乏一个新的文章人类基因治疗。
在丙氨酸缺乏症,中性白细胞蛋白酶破坏肺实质,所涉及的部分肺气体交换。结果是一个高风险的早发性肺气肿。罗纳德·水晶,MD,从威尔康奈尔医学,和合作者,已经开发出一种腺相关病毒(AAV)血清型8-based基因治疗AAT不足,工程代码AAT的变体。在当前的研究中,他们评估静脉的安全管理这种基因疗法,叫做AAV8hAAT (AVL)在小鼠三个剂量控制老鼠相比。
“数据表明,静脉AAV8hAAT管理局(AVL)是安全的,没有明显的不利影响归因于AAV8hAAT (AVL)向量在任何剂量,”研究者结束。这些发现“程序符合要求临床研究。"
“改善基因的能力治疗向量是一个关键的一步发展中疗法能够有效剂量是安全的,可行的生产,”医学博士主编特伦斯·r·Flotte说西莉亚和艾萨克Haidak教授医学教育和院长、教务长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。”完成了AAT不足尤为重要,考虑到高水平的循环anti-protease活动需要帮助这些病人。”
更多信息:乔纳森·b·罗森博格et al,静脉注射安全管理一个AAV8向量编码为一个抗氧化的人类缺α1-Antitrypsinα1-Antitrypsin治疗,人类基因治疗(2023)。DOI: 10.1089 / hum.2022.192
期刊信息:
人类基因治疗
所提供的玛丽安Liebert公司
引用:第二代基因治疗α1-antitrypsin缺乏检索(2023年2月22日)2023年3月30日从//www.puressens.com/news/2023-02-generation-gene-therapy-alpha-antitrypsin.html
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