大型研究确定儿童慢性肾脏疾病的危险因素

慢性肾脏疾病(CKD)在儿童中很少见，这使得研究变得困难，并在为患有该疾病的儿科患者提供护理的证据的数量和质量上留下了重大差距。即使是规模最大的前瞻性研究，其有用性也有限，因为它们受到选择偏差的限制，而且针对不同病因和病程的样本量相对较小。

在费城儿童医院(CHOP)和内穆尔儿童健康中心领导的一项新研究中，研究人员通过分析电子器件克服了规模的障碍健康记录来自PEDSnet(一个国家多中心儿科网络)的数据，以确定患有CKD的大型队列儿童，评估CKD进展，并检查临床危险因素肾脏功能下降。研究结果发表在美国肾病学会临床杂志．

“这个项目的首要目标是证明真实世界的EHR数据可以用来模拟儿童的肾功能下降。儿童慢性肾脏疾病很少见，因此很少有高质量的研究为临床决策提供信息，”特拉华州内穆尔儿童健康中心肾脏内科医生、医学博士Caroline Gluck说。

“与前瞻性队列研究相比，这项研究代表了美国来源人群的无偏倚样本，据我们所知，它代表了迄今为止最大的CKD儿童队列。”

为了更好地了解导致CKD患者肾功能下降的因素，研究人员重点研究了2009年1月1日至2022年2月28日期间来自PEDSnet数据库中六个儿科卫生系统的儿童。在710多万名儿童中，研究人员确定了11240名(0.157%)患有CKD。

他们根据CKD类型将该组分为亚队列:肾小球、非肾小球和恶性肿瘤相关。CKD的进展是基于估计的肾小球滤过率(eGFR)，一种基于血清肌酐水平的计算肾脏功能指数，决定肾脏疾病的阶段;需要长期透析;而且需要肾移植。

研究人员发现CKD患儿的以下特征与肾功能快速下降相关:肾小球疾病或恶性肿瘤相关起源;尿中蛋白质含量高(蛋白尿);高血压;年轻的年龄;更晚期的CKD;男性性;以及在后续护理开始时更大的医疗复杂性。

例如，在平均5年的随访时间中，40%的肾小球性CKD患者需要长期透析或移植，或者eGFR降低了50%以上，而非肾小球性CKD患者只有13%的情况相同。

考虑到研究中分析的人口规模，其中还包括患有癌症的儿童，他们有很高的CKD负担，但在先前的研究中被排除在外或代表性不足，这些发现可以更广泛地应用于儿科CKD人群。

“在我们的研究中确定的危险因素的儿童对CKD进展特别关注，可能是保存肾功能的比较有效性研究的目标，”高级作者米歇尔·登伯格(Michelle Denburg)说，医学博士，MSCE，费城儿童医院的肾病学家，CHOP儿科卓越肾病中心和Penn-CHOP肾脏创新中心的联合主任。

“这项研究的发现和方法为未来的研究奠定了基础孩子们包括我与PEDSnet主任Christopher Forrest博士共同领导的PRESERVE研究，该研究利用来自16个儿科卫生系统的EHR数据来分析血压管理和保存肾脏在儿童CKD中的作用。这项研究也可以作为使用EHR数据网络的路线图，为罕见疾病的研究提供充分的支持。”